2015年9月，发表于《BMJ》的一篇系统性综述文章描述了美国2005年至2014年期间处方药物补充适应症疗效相关的证据特点。补充适应症批准的证据具有较大的差异，扩大患者人群的补充批准试验中活性对照和临床结局终点最少。

目的：描述与支持这些药物最初批准的适应症数据相比，批准的补充适应症疗效试验中对照品和终点的特点。

设计：系统性综述。

环境：2005至2014年间，美国食品药品监督管理局批准的补充适应症的公开可获得的数据。

主要结局测试：这些药物补充和最初批准的适应症的疗效试验中，对照品和类型（活性、安慰剂、历史的、无）和终点（临床结局、临床量表、替代指标）。

结果：这个队列共纳入295个补充适应症。30%（41/136）新适应症的补充批准证据来自活性对照的疗效试验，相比较，51%（47/93）为修改后的使用批准和11%（7/65）的扩大患者人群的批准（P＜0.001），几乎均与儿童患者相关（61/65；94%）。批准证据来自使用临床结局的试验中，32%（44/137）为新适应症补充批准，30%（28/93）为修改后的适应症批准，22%（14/65）为扩大人群的批准（P=0.29）。孤儿药补充批准了40个非罕见的适应症，由相似人群使用活性对照试验（28%（11/40）为非罕见补充适应症 vs 24%（10/42）为最初的罕见适应症；P=0.70）和临床结局终点试验（25%（10/40） vs 31%（13/42）；P=0.55）支持的。

结论：补充适应症批准的证据具有较大的差异，扩大患者人群的补充批准的试验中活性对照和临床结局终点最少。

（选题审校：李潇潇 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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