临床试验越来越多地使用不为研究目的而收集的健康数据。2021年3月，瑞士、加拿大、美国等国学者发表在《BMJ》的Meta研究，探究了使用常规收集的数据进行结局评估的随机试验vs传统试验的治疗效果。

目的：旨在比较使用常规收集数据进行的随机临床试验（RCD-RCT）的效果估计，与未使用常规收集的数据进行的传统试验的结局认定。

设计：Meta研究。

数据来源：在Cochrane综述中纳入同一Meta分析的研究。

研究选择的入组标准：随机临床试验，使用了任何类型常规收集数据进行结局评估，包括注册、电子健康记录、管理数据库，并纳入到对任何临床问题和任何健康结局进行的Cochrane综述的Meta分析中；未使用常规收集数据进行结局评估的传统试验。

评价方法：使用或未使用常规收集数据的试验的效果评价，在随机效应Meta分析中进行总结。使用或未使用常规收集数据的试验的治疗效果评价（总体）的一致性表示为比值比率。亚组分析探讨了不同类型常规收集数据的试验的治疗效果。2名调查者独立评估每个数据来源的质量。

结果：对22个临床问题进行研究的84项RCD-RCT和463项传统试验纳入到本研究中。使用RCD进行结局评估的试验比传统试验的良好治疗效果估计值低20%（OR率，0.80；95% CI，0.70~0.91；I2=14%）。各种结局类型（死亡率结局：0.92；0.74~1.15；I2=12%；非死亡率结局：0.71；0.60~0.84；I2=8%）、数据来源（电子健康记录：0.81；0.59~1.11；I2=28%；注册：0.86；0.75~0.99；I2=20%；管理数据：0.84；0.72~0.99；I2=0%）、数据质量（高：0.82；0.72~0.93；I2=0%）的结果相似。

结论：与未使用RCD的传统试验相比，使用RCD进行结局评估的随机临床试验表现出较小的治疗获益。这些差异对医疗决策制定和真实世界证据的使用具有意义。

（选题审校：徐晓涵 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：即使是RCT，但以研究目的而收集的健康数据难免存在入组对象等方面的选择偏倚，使用常规收集数据更趋向于真实世界的随机研究，可能结果更加真实，这也与本文研究结果一致，使用RCD进行结局评估的随机临床试验表现出较小的治疗获益，也许可以解释有些观察性研究与RCT研究针对同一问题而结果相反的现象。）

参考资料：
BMJ. 2021 Mar 3;372:n450.
Treatment effects in randomised trials using routinely collected data for outcome assessment versus traditional trials: meta-research study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33658187/