有必要评估静脉免疫球蛋白（IVIG）在成人皮肌炎患者中的有效性和安全性。2022年10月，发表在《N Engl J Med》的一项研究显示，IVIG后至少有轻微改善的患者比例明显高于安慰剂，但IVIG与包括血栓栓塞的不良事件相关。

背景：IVIG治疗皮肌炎还未彻底被评估过。

方法：研究人员对活动性皮肌炎患者进行了一项随机安慰剂对照试验。按照1:1的比例将患者随机分配至每4周共16周的2.0g/kg体重IVIG或安慰剂的组中。接受安慰剂的患者和接受IVIG但未证实临床恶化的患者可进入另外24周的开放标签拓展期。首要终点为应答，定义为16周时总改善评分（TIS）至少20分（表明至少最少改善），并至16周时无证实的恶化。TIS是加权复合评分，反映了肌炎活动度的6项核心指标集随着时间的变化；评分的范围从0到100，分数越高表明改善越多。关键次要终点包括至少中等的改善（TIS≥40）和大改善（TIS≥60），皮肤皮肌炎面积和严重程度指数评分变化。

结果：总共95名患者随机分组，IVIG组47人，安慰剂组48人。16周时，IVIG组和安慰剂组分别有79%（37/47）和44%（21/48）的患者TIS至少20分（差异，35%；95% CI，17~53；P<0.001）。有关次要终点的结果，包括至少中等改善和大改善，与首要终点分析的结果一般具有相同的方向，但肌酸激酶水平的改变（TIS的核心指标之一）除外，该指标在两组间无有意义的差异。40周时，IVIG组发生282例治疗相关不良事件，包括头痛（42%）、发热（19%）、恶心（16%）。总共发生9例与IVIG相关的严重不良事件，包括6例血栓栓塞事件。

结论：这项对皮肌炎成年患者进行的16周的试验中，基于疾病活动度复合评分的至少最小改善的患者比例在接受IVIG的组中比在接受安慰剂的组中显著性高。IVIG与不良事件相关，包括血栓栓塞。

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2022 Oct 6;387(14):1264-1278
Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36198179/