标题：迟发性皮肤卟啉病患者使用低剂量羟氯喹与静脉切开术同样有效（Low-Dose Hydroxychloroquine Is as Effective as Phlebotomy in Treatment of Patients With Porphyria Cutanea Tarda）

背景和目的：迟发性皮肤卟啉症（PCT）是一种由肝尿卟啉原脱羧酶活性降低引起的铁相关障碍性疾病。其可以通过静脉切开术或低剂量羟氯喹治疗。研究者进行了一项前瞻性先导研究来比较两种疗法的有效性和安全性。

方法：研究者对来自48例具有良好记录的连续患者的PCT特征易感因素进行了分析。患者分别接受静脉切开术（450ml，每两周，直到患者血清铁蛋白水平为20mμg/ml）或低剂量羟氯喹（100mg口服，每周两次，直到患者血浆卟啉水平正常后至少一个月）。研究者比较了17例静脉切开术患者和13例羟氯喹治疗患者达到正常血浆卟啉浓度（缓解期，主要结局）所需的时间。

结果：接受静脉切开术患者的缓解时间中位数为6.9个月，接受羟氯喹治疗患者为6.1个月（随机患者为6.7和6.5个月），差异不显著（对数秩，分别为P =0.06和P = 0.95）。样本量不足以确认所有患者羟氯喹治疗的非劣效性（危险比为2.19；95％的置信区间，0.95-5.06）。接受羟氯喹患者依从性较好。两种治疗均无显著副作用。

结论：尽管非劣效性不确定，但每周两次100mg羟氯喹对于PCT患者来说与静脉切开术同样安全和有效。鉴于这些结果，高剂量羟氯喹治疗有更多副作用的结果尚未得到证实。羟氯喹比静脉切开术治疗依从性较好且预计成本较低。反应耐受性需要长期研究来验证。

（选题审校： 闫盈盈 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

相关链接：http://www.cghjournal.org/article/S1542-3565(12)01052-X/abstract