2013年11月，在线发表在《J Clin Oncol》的一项研究表明，对于急性早幼粒细胞白血病（APL）患者，口服As4S4-RIF加ATRA联合用药并不逊色于静脉使用ATO联合ATRA。

目的：该随机多中心Ⅲ期非劣效性试验旨在检测一种含四硫化四砷的口服制剂——复方雄黄-青黛片（RIF），较静脉使用三氧化二砷（ATO）作为急性早幼粒细胞白血病（APL）一线诱导和维持治疗方案的有效性和安全性。

患者与方法：所有242例APL患者随机分配（1:1）为在诱导治疗期间口服RIF（60 mg/kg）或静脉使用ATO（0.16 mg/kg）联合全反式维甲酸（ATRA；25 mg/m2）。达到完全缓解（CR）后，所有患者接受三个疗程的巩固化疗和维持治疗，使用ATRA序贯为期2年的RIF或ATO治疗。主要终点是2年时的无病生存率（DFS），用于评估治疗方案的非劣效性，且非劣效性临界值为10%。

结果：中位随访时间为39个月。 2年时RIF组的DFS为98.1％（106/108），ATO组为95.5％（112/107）。DFS差异为2.6％（95％CI，-3.0％~8.0％）。DFS差异的95％置信区间的下限大于-10％的非劣效性临界值，证实该方案的非劣效性（P ＜0.001）。在第3年，RIF和ATO组的CR率（99.1％v 97.2％，P=0.62）或总生存率（99.1％v 96.6％，P=0.18）无显著差异。两组不良事件的发生率相似。

结论：口服RIF加ATRA作为APL一线治疗并不逊色于静脉注射ATO联合ATRA，并可被视为患者的常规治疗方案。

（选题审校：张萌萌 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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