2014年5月，在线发表在《JAMA》的一项回顾性研究表明，一些特发性矮小症儿童可考虑生长激素治疗，其在短期内是安全有效的，但长期安全性有待研究。

重要性：约2％的儿童可被定义为身材矮小。何时应该使用重组人生长激素治疗来提高成年身高尚有争议。

目的：回顾了特发性矮小症患儿的管理，包括诊断评估和治疗选择。

调查结果：特发性矮小症儿童的重组人生长激素治疗可使一些儿童的身高增加。成年身高平均增加5.2厘米（2英寸）。成本效益比是有争议的。生长激素治疗在短期内是安全的，但由于长期疗效研究较少数据有限，因此其安全性有待确定。

结论和意义：一些特发性矮小症儿童可考虑生长激素治疗。

（选题审校：易湛苗 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：该文发表于JAMA的clinical review & education栏目，以1例特发性矮小症的患者为例，结合文献检索结果详细论述了对于这样的患者的诊断与治疗思路，如特发性矮小症的定义与成因、特发性矮小症的评估、生长激素的评估、使用生长激素的预期效果等。）