淀粉样变是淀粉样蛋白沉积于组织或器官引起的慢性代谢性疾病。2014年10月发表在《Blood》的一项由欧美多国科学家进行的1/2期研究表明，复发AL患者使用单药硼替佐米疗效好，一周一次效果与一周两次相似。

CAN2007是一项在复发的原发性系统性淀粉样蛋白轻链淀粉样变（AL）中，研究每周一次和两次单药硼替佐米疗效的1/2期试验。共治疗70名患者，包括18名和34名每周一次和两次使用最大计划剂量患者。此预先设定的最终分析提供了自上一报告后3年额外随访的应答和长期结局数据。在每周一次1.6mg/m2和每周两次1.3mg/m2硼替佐米组中，最终血液学应答率为68.8%和66.7%；每组中80%患者持续应答≥1年。1年无进展率为72.2%和76.8%。中位总生存期（OS）为62.1个月和未达到；4年OS率为75.0%和63.0%。κ/λ游离轻链水平的低基线差异与更高的血液学完全应答及更长的OS相关。在数据截止时，40（57%）名患者接受后续治疗，包括19（27%）名硼替佐米撤药患者，11（58%）名达到完全或部分血液学应答。4名患者接受3.5～5.6年延长的硼替佐米，没有新的安全性问题出现，突出了长期治疗的可行性。在复发AL型淀粉样变性患者中，单药硼替佐米可带来持久的血液学应答，且有望带来长期OS。此试验在www.clinicaltrials.gov注册，注册号为#NCT00298766。

（选题审校：张萌萌 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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