德国于2011年颁布《医药产品市场改革法案》（AMNOG），要求申请上市的新药提供证实自身优势的比较效果研究数据，并由德国药物评估局（IQWiG）对档案进行评价并在网上公开。2015年2月，发表在《BMJ.》的一项研究比较AMNOG实施前后，是否可以获得更多的新药研究方法与结果的信息？结果表明，AMNOG有助于新药信息的完整性与可及性。

背景：一种新药上市，患者和医生需要知晓其受益和危害信息。2011年，德国通过《医药产品市场改革法案》（AMNOG）引进新药物早期获益评估。在市场准入之时，制药公司负责人必须针对适当的对照治疗提供该药物的额外受益提供提交一个包含所有可用证据的标准化文档。额外受益主要是确定使用患者相关的结果。“档案评估”一般由德国药物评估局（IQWiG）进行，然后在线出版。它包含了所有相关研究信息，在文档中包括从未发表的临床研究报告数据。档案评估指向人群为根据产品特性概要被批准使用的患者人群。该患者人口可能包括根据药物审批程序提交给监管部门研究的总调查人群，或定义产品特性概要特定的亚群（“批准亚群”）。

目的：确定从AMNOG文档（与非AMNOG文档相比）中获取的新药进入市场时现有研究方法和结果的信息增益。AMNOG文档包括IQWiG档案评估和公司档案公开模块；非AMNOG文档包括常规的公开信息、欧洲公共评估报告、期刊论文和注册报告。重点分析了经批准的患者人群。

设计：回顾性分析。

数据分析：我们为每个研究和每个可用文件提供8种方法和11个结果项目（3个基线特征和8个患者相关结果）的评估报告质量，并将他们分为“完全报告”或“不完全报告（包括所有不报告项目）”。我们为每个文档类型方法和结果、每个项目和整体及比较结果计算完成报告项目的比例。

结果：15/27文档入选，含有22项研究。15个档案评估中含有15个总研究人群和13个批准亚群的28个单独评估。欧洲公共评估报告涵盖所有药物。期刊论文涉及14/15个药物和21/22的研究。临床试验注册报告包含了所有的药物和研究；然而，只有11个报告了结果。在总研究人群的分析中，AMNOG文档的完整报告率最高，90%的方法和结果项被完全报告。非AMNOG中，方法的完全报告率为75%，结果的为52%；期刊论文达到最好的完全报告率，其次是欧洲公共评估报告和注册报告。经批准的亚群分析的结果部分完整报告率较差，尤其是在非AMNOG文档（非AMNOG vs AMNOG：整体结果项目11% V 71%；患者相关的结果5% V 70%）中。该分析的主要局限性是样本量小。

结论：传统的、公开可获取的资源提供的新药信息不足，尤其是在批准的亚群患者的相关结局上。尽管AMNOG文档仅有部分为英语写就，但大部分药物信息可从中获取。由于AMNOG是一项为临床研究发展提供全面出版模式的、可以为国际性应用的方法，因此它是一个重要的开放措施。

（选题审校：李潇潇 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：AMNOG有助于新药信息的完整性与可及性，然而新药信息的公开是否为仿制药的研发提供了更为便捷的信息途径仍然值得思考。）