多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性疾病，能够造成进行性残疾。他汀类药物发挥了免疫调节和神经营养的作用，并因其可靠的安全性特征和良好的成本成为MS治疗的具有吸引力的候选药物。2015年4月，发表在《CNS Drugs》的一项研究评估了当前支持他汀类药物治疗MS和临床孤立综合征（CIS）的证据。

背景：多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性疾病，能够造成进行性残疾。他汀类药物（羟甲基戊二酰辅酶A（HMG-CoA）还原酶抑制剂）广泛用于高胆固醇血症的治疗中。他汀类药物发挥了免疫调节和神经营养的作用，并因其可靠的安全性特征和良好的成本成为治疗MS的具有吸引力的候选药物。小鼠MS模型和MS开放标签试验中的他汀类药物研究已经表现出其能够降低疾病的严重程度。

目的：旨在评估当前支持他汀类药物治疗MS和临床孤立综合征（CIS）的证据。

方法：我们进行了一项Embase、Pubmed和CINAHL数据库、临床试验注册、未发表的会议摘要以及参考文献列表的系统文献回顾，时间为2014年6月1日~8日，在2014年的12月1日又重复进行一次。以任何剂型或剂量给药，复发缓解型MS（RRMS）、进展型MS、CIS的单一疗法或现有治疗的添加疗法的他汀的随机对照试验（RCTs）都纳入到本分析中。使用预先定义的提取数据检测研究质量。由于各研究间的异质性低，所以使用固定效应模型对复发活动、核磁共振（MRI）活动、扩展残疾状态量表（EDSS）进展、不良事件等预先定义的结局测量的指标进行Meta分析。

结果：8项试验纳入到本回顾中，其中，5项为将他汀添加到RRMS的干扰素（IFN）-β的治疗中，1项为CIS的他汀单药治疗，1项为视神经炎（ON）/CIS的他汀单药治疗，1项为继发进展型MS（SPMS）的他汀单药治疗。3项具有符合标准特征的试验未在同行评审期刊中发表，因此没有将其纳入进去。由于CIS和SPMS试验的数量较少，因此首要结局的Meta分析仅在RRMS的研究中进行。Meta分析表明，添加他汀对IFN-β的治疗无显著效果。的确，在新的T2病灶、复发患者比例、全脑萎缩而非EDSS进展上，他汀组显示出了疾病活动程度增加的趋势。对于SPMS，他汀单药治疗表现出了在脑萎缩和残疾进展上具有显著性降低，但是对疾病复发率没有任何影响。对于CIS，一项2期试验表明，在复发活动、MRI活动或MS风险上，他汀单药治疗和安慰剂间没有差异。对于急性ON，他汀单药治疗产生了较好的视力结局，但是在复发活动、MRI活动或MS风险上没有差异。

结论：在复发型MS上，他汀类药物的多效性作用和在小鼠MS模型中的有效性都不能直接等同，因此无论作为单一疗法还是与IFN-能联用治疗RRMS，以及作为CIS的单一疗法，目前都不推荐使用他汀类药物。但是，他汀可能在SPMS中获益。因此，他汀的这种获益以及这是否是由于他汀的直接免疫调节和神经保护作用造成的，需要进一步研究。