利妥昔单抗的临床应用广泛，如血液肿瘤性疾病、血液系统非肿瘤性疾病、风湿性疾病、皮肤科、儿科血液病等。2015年6月发表在《Ann Rheum Dis.》的一项美国研究表明，即使没有同时使用糖皮质激素治疗，利妥昔单抗仍可有效治疗IgG4相关疾病。

目的：在开放标签试点试验中评价利妥昔单抗（RTX）治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）的疗效。

方法：我们以两种RTX剂量治疗了30名IgG4-RD患者，每组剂量为1000mg。其中一组用RTX单药治疗（n=26；87%），另一组要求2月内停止基线糖皮质激素的使用（n=4；13%）。疾病活动程度由IgG4-RD疾病活动指数（IgG4-RD RI）和医生全球评估（PGA）来测定。疾病应答的定义为IgG4-RD疾病活动指数（IgG4-RD RI）升高2个百分点。首要终点为6个月检测时的以下结果：（1）与基线相比，IgG4-RD RI下降≥2个百分点；（2）6个月内没有疾病复发；和（3）在第2至第6个月，没有参与者使用糖皮质激素。完全缓解的定义为IgG4-RD RI为0分并且没有使用糖皮质激素。

结果：97%的参与者疾病应答。第6个月时，基线IgG4-RD RI和PGA值分别从11±7和63±22mm下降至1±2和11±16mm（P均＜0.00001）。23名参与者达到了首要结局（77%）。14人（47%）在6个月时完全缓解，12人（40%）在第12个月时仍然保持完全缓解。基线血清IgG4水平升高的19名参与者中，第6个月时，IgG4浓度从平均的911mg/dL（范围138~4780mg/dL）下降至422mg/dL（范围56~2410mg/dL）（P＜0.05）。然而，19人中只有8人（42%）达到正常值。

结论：即使没有同时使用糖皮质激素治疗，RTX仍是一种IgG4-RD的有效治疗方法。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25667206

（选题审校：门鹏 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）