原发性免疫性血小板减少症（PITP）是一种获得性免疫介导的以血小板减少为特征的自身免疫性出血性疾病。泼尼松是传统治疗PITP的首选药物。近年来，应用大剂量地塞米松治疗ITP取得较好疗效，国内外指南或专家共识均推荐用于ITP的一线治疗。2016年1月，发表在《Blood》的一项前瞻性多中心随机试验对大剂量地塞米松vs泼尼松治疗成人原发性ITP进行分析。

本研究比较了大剂量地塞米松（HD-DXM）和常规泼尼松（PDN）作为一线治疗策略在治疗新诊断的成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的有效性和安全性，本研究是迄今为止最大的队列研究。

纳入的患者被随机分配至连续服用4天的DXM 40mg/d组中（95人，未应答者接受额外4天的DXM疗程）或每日服用泼尼松1.0mg/ kg连续4周后逐渐减量（97人）的组中。与泼尼松相比，1或2个HD-DXM治疗组中有较高的总体初次缓解率（82.1% vs 67.4%，P=0.044）和完全缓解率（50.5% vs 26.8%，P=0.001）。HD-DXM组达到缓解的时间较短（P＜0.001），基线出血得分≥8与初次缓解降低的可能性相关。HD-DXM组和PDN组持续缓解的患者占比分别为40.0%和41.2%（P=0.884）。初始完全缓解是持续缓解的阳性指示标，而抗血小板自身抗体的存在为阴性指示标。一般来说HD-DXM的耐受性更好。因此研究人员得出结论，HD-DXM在成人原发性ITP的一线管理中是首选的糖皮质激素治疗策略。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26480931

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：短期大剂量地塞米松相比于泼尼松能使ITP患者较快达到缓解，但对于疾病长期缓解并无获益。目前对于重症ITP仍首选丙球冲击治疗，本研究中短期使用大剂量地塞米松的疗效有必要与丙球冲击治疗进行对比。同时短期大剂量地塞米松的安全性也是值得关注的问题。）