病例报告显示蛋白酶体抑制剂硼替佐米对难治性血栓性血小板减少性紫癜有获益。2016年6月，发表在《Br J Haematol》的一项研究显示，硼替佐米治疗严重难治性血栓性血小板减少性紫癜患者似乎有效。

获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是罕见切危及生命的疾病，由自身抗体介导的ADAMTS13（整合素样金属蛋白酶与凝血酶3型抗体，13）抑制作用。血浆置换（TPE）能改善生存期，但是尽管治疗疾病仍可能会复发。

难治性TTP的管理和治疗响应多样，利妥昔单抗和其他免疫抑制剂常用于治疗。病例报告显示蛋白酶体抑制剂硼替佐米有获益，可能因为硼替佐米能引起抗ADAMTS13抗体的自体反应血浆细胞的消除。

研究者在一些对强化治疗无响应的原发性难治TTP患者中评估了硼替佐米的疗效。从2家英国转诊中心管理的连续病例中识别出接受硼替佐米治疗患者。从医院记录提取出人口统计学和临床数据。采用荧光共振能量转移VWF73测试法检测ADAMTS13的活性，采用酶联免疫吸附测定法检测抗ADAMTS13 IgG。研究者从51例连续急性病例中识别出6名硼替佐米治疗的TTP患者。所有患者接受血浆置换、甲基泼尼松龙和利妥昔单抗。在6名接受含硼替佐米治疗的患者中，5名达到完全缓解，1名患者因其潜在疾病心脏骤停。没有观察到治疗相关不良事件。出院后平均随访时间是17个月（范围：3～33）。

硼替佐米治疗严重难治性血栓性血小板减少性紫癜患者似乎有效。

（选题审校：梁淑瑶 编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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原文链接：Br J Haematol. 2016 Jun;173(5):779-85.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27009919