2016年10月，发表在《BMJ》的一项由英国、巴西和美国科学家进行的Meta流行病学评价，考察了随机研究中治疗效果突出是否表明无需进行后续研究。

目的：旨在检测随机研究中非常大的效果（VLE，定义为≤0.2或≥5）是否可以作为指示后续研究是否必要进行的经验标志物。

设计：现有发表的随机试验数据的Meta流行病学评价。

数据来源：Cochrane系统回顾数据库（2010年第7期），后续大型试验数据更新到2015年第12期。

入组标准：选取了所有二元结局森林图，包含名义上具有统计学意义（P＜0.05）的VLE的指数随机试验，纳入了随后的大型随机试验（≥200个事件和≥200个非事件）来验证效果，评估了回顾的首要结局，并且不是亚组分析或敏感性分析。

结果：3082个回顾产生了85002个森林图，仅有44个（0.05%）满足入组标准。指数试验一般是小型的，中位样本量为99（中位14个事件）。很少有指数试验被评为偏倚风险较低（9/44，20%）。随后的大型试验中，43/44个的相对风险接近于零。随后的19项大型试验的数据没有能在相同的方向上找到统计学显著性（P＜0.05）的效果（43%，95% CI，29%~58%）。甚至当随后的大型试验找到了相同方向的统计学效果时，也都要在决定偏向于选用哪种干预前考虑这些试验中大多数的额外首要结局。当指数试验的P值也＜0.001时，随后的19/21项大型试验数据才发现了相同方向的统计学显著性效果。

结论：大型试验后VLE的频率微乎其微，并且当其出现的时候也并不是可靠的具有可重复性和直接可操作性的获益的标志物。在随机对照试验中使用VLE的经验性法则作为进一步判断研究是否必要的标志物既不现实也没用。需谨慎判读具有非常大的治疗效果的小型研究。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27789483

（选题审校：李潇潇 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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