阿扎胞苷与地西他滨均被批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），但对二者疗效对比的研究甚少。2016年12月，发表在《Br J Haematol》上的一项研究显示，在MDS患者中，阿扎胞苷和地西他滨之间的存活期没有显著性差异。

2004年以前，美国（USA）大多数骨髓增生异常综合征（MDS）老年患者使用输血形式的支持性治疗（SC）、促红细胞生成药（ESAs）和抗生素治疗，少数患者接受加强化疗或低剂量阿糖胞苷。根据临床益处，2004年低甲基化药物（HMA）阿扎胞苷被食品药品监督管理局批准用于MDS治疗，随后2006年时地西他滨被批准用于MDS治疗（Silverman et al, 2002; Kantarjian et al, 2006; Fenaux et al, 2009; Lubbert et al, 2011）。在关键的AZA-001随机3期试验中，阿扎胞苷被证实同传统治疗方法相比，能延长高风险MDS患者的总存活期（OS）[中位OS，24.5 vs 15个月，危险比（HR）=0.58；P＜0.0001]（Fenaux et al, 2009）。相比较，在2项大型随机3期临床试验中，地西他滨同SC相比不会延长OS（Kantarjian et al, 2006; Lubbert et al, 2011）。尽管有关OS益处的临床试验证据存在差异，但地西他滨在USA是常用药物（Zeidan et al, 2016a），然而在欧洲仍未被批准用于MDS治疗。

在美国，低甲基化剂（HMAs）阿扎胞苷和地西他滨均被批准用于骨髓增生异常综合征（MDS）。在欧洲，地西他滨由于缺少随访试验的存活优势而未被批准。两种药物未在临床试验中进行比较。研究者我们从含美国的监测，流行病学和患者最终结局（SEER）的医保数据库中识别出2004至2011年间诊断为MDS并且接受任一种HMA且≥10个剂量的的患者。研究者采用Kaplan–Meier方法估算HMA的存活率，并使用多因素Cox比例危险模型校正协变量。研究者分析控制组织学亚型，并且对过度母细胞性难治性贫血（RAEB）患者进行亚组分析。在2025名HMA治疗的患者中，校正分析中中位存活期是15个月且根据接受的HMA存活期没有显著性差异（地西他滨 vs 阿扎胞苷，危险比=1.06，95%置信区间：0.94～1.19，P=0.37）。对于RAEB患者（n=523），中位存活期是12个月，使用不同的HMA均没有显著性差异。

在MDS患者中，阿扎胞苷和地西他滨之间的存活期没有显著差异。重要的是，阿扎胞苷治疗的RAEB患者基于人群的存活期显著少于AZA-001临床试验（11 vs 24.5 个月）。

（选题审校：梁舒瑶 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）
 

原文链接：Br J Haematol. 2016 Dec;175(5):829-840.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27650975