2018年1月，发表在《Haematologica》的一项由日本和美国科学家进行的系统评价和网络Meta分析，比较了新诊断为免疫性血小板减少症的初始治疗并确定最佳的药物治疗方式。

背景：糖皮质激素，如泼尼松龙和地塞米松，明确为新诊断为免疫性血小板减少症患者的初始治疗。近期研究表明，其他治疗药物，如利妥昔单抗或血小板生成素受体激动剂也是有效的选择。研究人员进行了一项系统评价和网络Meta分析，旨在新诊断为原发性免疫性血小板减少症的成年患者中，确立一个针对各治疗方法有效性和安全性的有临床意义的层级体系。

方法：评估新诊断为免疫性血小板减少症的药物治疗方法的随机对照试验纳入到本研究中。审查者独立提取数据并评估偏倚风险。主要结局为持续应答（完成治疗后3~6个月的血小板计数＞30×109/L），而总应答（初始治疗后2~4周的血小板计数＞30×109/L）和治疗相关不良事件为次要终点。

结果：总共纳入了21项随机对照试验（1898例患者）。主要结果为，与传统治疗者相比（泼尼松龙+地塞米松单一治疗），重组人血小板生成素+地塞米松和利妥昔单抗+地塞米松治疗的患者具有显著性更佳的持续应答。此外，与包含泼尼松龙、地塞米松和利妥昔单抗的方案相比，重组人血小板生成素+地塞米松和+泼尼松龙可改善早期总体应答。所有治疗组都具有相似的治疗相关不良事件特征，且耐受性良好。

结论：除了传统的糖皮质激素单一治疗，包含重组人血小板生成素激动剂的方案是一种具有获益的初始治疗。为了克服此研究样本量小的局限，以及确定最合适的新诊断为免疫性血小板减少症的初始治疗，将来进行包含这些方案和利妥昔单抗治疗的头对头试验是必要的。

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：rhTPO作为免疫性血小板减少的治疗方案，报道的研究仍较少，本研究提供了一定的在传统方案基础上加入rhTPO的获益性）