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TD MDS和非TD MDS患者谁能从来那度胺获益?

来源:环球医学编译    时间:2018年11月08日    点击数:    5星

2018年9月,美国学者在《Am J Hematol》上发表的一项研究,考察了非输血依赖(TD)骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用来那度胺的影响。

背景:获准用于明确亚组的化疗允许个体化肿瘤治疗,但是它们超说明书使用的影响未知。来那度胺获准用于低风险TD的具有5q缺失的MDS患者,但是也常用于该适应证外的MDS,如非TD MDS。研究者描述了非TD MDS患者中,来那度胺的使用和结局。

方法:使用SEER数据库,鉴别出2007~2013年65岁或以上的诊断为MDS的患者;相连的Medicare索赔用于评估输血、来那度胺的使用和毒性。TD的定义为8周内输血≥2次;应答的定义为输血独立(TI)并且输血减少≥50%(最小应答)。研究者比较了接受来那度胺vs未接受来那度胺的非TD患者的总生存期,并根据疾病和患者特征进行配对。

结果:研究者鉴别出676名接受来那度胺治疗的患者,包括275名TD(40.7%)和401名非TD(59.3%)。18.5%的患者(125/676)来那度胺治疗前RBC输血零索赔。来那度胺治疗者发生的毒性在TD组和非TD组中相似,但非TD患者血栓栓塞事件发生率较高(10.8% vs 6.0%;P=0.04)。对MDS诊断6个月内接受来那度胺治疗的191名非TD患者和风险匹配的MDS对照进行比较,来那度胺与OS的改善不相关(P=0.78)。TD患者中(275人),31%实现TI,30%实现最小血液学应答,实现TI的中位时间为4.1周。

结论:研究者证实了来那度胺在TD MDS患者中的获益;然而,许多非TD患者也接受了来那度胺。这些患者出现毒性,而在无输血需求或总生存期等方面无获益。

英文链接:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30033577

(选题审校:谈志远 编辑:吴星)

(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)

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