2018年9月，美国学者在《Am J Hematol》上发表的一项研究，考察了非输血依赖（TD）骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用来那度胺的影响。

背景：获准用于明确亚组的化疗允许个体化肿瘤治疗，但是它们超说明书使用的影响未知。来那度胺获准用于低风险TD的具有5q缺失的MDS患者，但是也常用于该适应证外的MDS，如非TD MDS。研究者描述了非TD MDS患者中，来那度胺的使用和结局。

方法：使用SEER数据库，鉴别出2007~2013年65岁或以上的诊断为MDS的患者；相连的Medicare索赔用于评估输血、来那度胺的使用和毒性。TD的定义为8周内输血≥2次；应答的定义为输血独立（TI）并且输血减少≥50%（最小应答）。研究者比较了接受来那度胺vs未接受来那度胺的非TD患者的总生存期，并根据疾病和患者特征进行配对。

结果：研究者鉴别出676名接受来那度胺治疗的患者，包括275名TD（40.7%）和401名非TD（59.3%）。18.5%的患者（125/676）来那度胺治疗前RBC输血零索赔。来那度胺治疗者发生的毒性在TD组和非TD组中相似，但非TD患者血栓栓塞事件发生率较高（10.8% vs 6.0%；P=0.04）。对MDS诊断6个月内接受来那度胺治疗的191名非TD患者和风险匹配的MDS对照进行比较，来那度胺与OS的改善不相关（P=0.78）。TD患者中（275人），31%实现TI，30%实现最小血液学应答，实现TI的中位时间为4.1周。

结论：研究者证实了来那度胺在TD MDS患者中的获益；然而，许多非TD患者也接受了来那度胺。这些患者出现毒性，而在无输血需求或总生存期等方面无获益。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30033577

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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