慢性移植物抗宿主病的初始治疗为泼尼松±钙调神经磷酸酶抑制剂，但是多数患者应答不佳。在一项随机适应性II/III期多中心试验中，研究人员研究了泼尼松/西罗莫司或泼尼松/西罗莫司/光分离复置法是否比泼尼松/西罗莫司/钙调神经磷酸酶抑制剂在治疗未经治或早期应答不佳患者的慢性移植物抗宿主病上更有效。相关报告发表在2018年11月《Haematologica》。

该研究的首要终点为无复发存活或二次治疗且在II期研究中具有6个月完全或部分应答，或在III期研究中具有2年完全应答的患者比例。泼尼松/西罗莫司/光分离复置法组因入组缓慢而过早停止因此未纳入结果，剩下的两药vs三药组在II期阶段因138名可评估受试者统计学无效而结束。

两药和三药组在6个月完全或部分应答率（48.6% vs 50.0%；P=0.87）或2年完全应答率（14.7% vs 15.5%；P=0.90）上无差异。2个月（1.5% vs 11.7%；P=0.025）和6个月（7.8% vs 24.0%；P=0.016）时，无钙调神经磷酸酶抑制剂组较少发生血清肌酐值＞1.5倍基线值。2个月（P分别为0.02和0.04）和6个月（P分别为0.007和0.001）时，两药组调整短表36躯体健康总评和身体功能评分都较高。2年时，两药组和三药组无故障生存率和总生存率相似（48.6% vs 46.2%，P=0.78；81.5% vs 74%，P=0.28）。

基于相似的长期结局，泼尼松/西罗莫司是慢性移植物抗宿主病患者泼尼松/西罗莫司/钙调神经磷酸酶抑制剂的治疗替代，并且更易给药和耐受性更好。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29954931

（选题审校：谈志远 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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