进行性间质性肺病（ILD）是系统性硬化症（SSc）死亡的主要原因，有效的治疗方法甚少。有病例报告显示，利妥昔单抗或有效。2019年7月，发表在《Ann Rheum Dis》的一项目研究，利妥昔单抗对皮肤硬化有改善，但肺功能没有改善。

目的：在临床实践中，评估利妥昔单抗治疗SSc的安全性和有效性。

方法：研究者开展了一项前瞻性研究，从欧洲硬皮病试验和研究（EUSTAR）网络中纳入利妥昔单抗治疗的SSc患者和未接受治疗的SSc患者。主要结局指标指标是在按倾向性评分匹配的接受或未接受利妥昔单抗治疗的患者中不良事件、皮肤纤维化改善、肺纤维化恶化和激素使用情况。

结果：254名患者接受利妥昔单抗治疗，58%是肺部受累，32%是皮肤受累。在中位随访2年后，约70%患者没有发生副作用。比较治疗患者和9575名倾向性评分匹配的患者显示，利妥昔单抗治疗的患者更可能有皮肤纤维化改善（22.7 vs 14.03例事件/100人-年；OR：2.79[1.47～5.32]；p=0.002）。接受治疗的患者用力肺活量（FVC）＞10%降低率没有显著差异（OR：1.03[0.55～1.94]；p=0.93），一氧化碳弥散量（DLCO）降低也没有显著差异。接受利妥昔单抗的患者更倾向于停用或减少激素（OR：2.34[1.56～3.53]，p＜0.0001）。与单用利妥昔单抗的患者相比，同时使用霉酚酸酯的患者有更好的预后趋势（delta FVC：5.22[0.83～9.62]；p=0.019 vs对照3[0.66～5.35]；p=0.012）。

结论：在这个大型SSc队列中，利妥昔单抗使用与较好的安全性相关。利妥昔单抗对皮肤硬化有改善，但肺功能没有改善。该研究的主要局限性是其观察性研究设计，须通过随机试验来进一步阐明利妥昔单抗对肺纤维化的潜在稳定作用。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30967395

（选题审校：门鹏 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

如需转载，请联系医纬达客服邮箱：univadiscnhelpdesk@merck.com