慢性肾病（CKD）已成为中国重要的公共健康问题，肾性贫血是CKD常见并发症之一。罗沙司他在中国获批用于治疗透析依赖性CKD患者贫血。2020年7月，发表在《J Am Soc Nephrol》的一项3期、24周、双盲、双模拟研究显示，对于透析依赖性CKD贫血，罗沙司他非劣于达依泊汀α。

背景：罗沙司他是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，已在中国获准用于透析依赖性CKD贫血。

方法：这项3期、24周、双盲、双模拟的研究评价了对于血液透析依赖性CKD贫血，罗沙司他非劣于达依泊汀α。研究者将日本患者随机分配至口服罗沙司他每周3次组或达依泊汀α注射剂每周1次组，滴定剂量使血红蛋白维持在10～12 g/dl。主要终点指标是从基线到18～24周平均血红蛋白的变化（∆Hb18～24）。次要终点指标是18～24周时，平均血红蛋白水平和血红蛋白在10～12 g/dl（维持率）的患者比例和铁参数。安全性评价包括治疗新发不良事件和判定的眼科检查结果。

结果：研究者将303例患者随机分配至罗沙司他组（151例）或达依泊汀α（152例）组。罗沙司他和达依泊汀α的ΔHb18～24差异为-0.02 g/dl（95%置信区间，–0.18～0.15），证实了罗沙司他非劣效于达依泊汀α。在18～24周时，罗沙司他组的平均血红蛋白水平为10.99 g/dl（95%置信区间：10.88～11.10），证实了其疗效。在18～24周内，有一个或多个血红蛋白值的患者中，罗沙司他组血红蛋白维持率为95.2%，达依泊汀α组血红蛋白的维持率为91.3%。罗沙司他组的血清铁、铁蛋白和转铁蛋白饱和度在临床上保持稳定；在达稳定前4周，转铁蛋白和总铁结合能力增加。常见的治疗新发不良事件为鼻咽炎、分流管狭窄、腹泻、青肿和呕吐。罗沙司他组新发或恶化的视网膜出血患者比例为32.4%，达依泊汀α组为36.6%。没有观察到视网膜厚度组的临床显著变化。

结论：使用罗沙司他的血液透析患者血红蛋白可维持在10～12 g/dl以内，非劣效于达依泊汀α使用者。治疗新发不良事件与既往的报道一致。

（选题审校：王楚慧 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Am Soc Nephrol. 2020 Jul;31(7):1628-1639.
Phase 3, Randomized, Double-Blind, Active-Comparator (Darbepoetin Alfa) Study of Oral Roxadustat in CKD Patients with Anemia on Hemodialysis in Japan
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32493693