全球临床实践中引入的大多数新药都是由美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）首先批准的。在过去的20年中，针对严重疾病，两个监管机构都制定了加快药物研发和监管审查的项目。2020年10月，美国和瑞士学者发表在《BMJ》的一项回顾性队列研究，考察了FDA和EMA加速审批项目与新药治疗价值的相关性。

目的：旨在描述美国FDA和EMA批准的新药治疗价值的特征，确定这些治疗价值评级与通过加速审批项目获得的监管审批之间的相关性。

设计：回顾性队列研究。

设置：2007~2017年FDA和EMA批准的新药，随访至2020年4月1日。

数据来源：使用五个独立组织（法国《处方》医学杂志和加拿大、法国、德国、意大利的卫生部门）的新药评级测量治疗价值。

主要结局指标：被评为具有较高治疗价值的新药比例；高治疗价值与加速审批状态之间的相关性。

结果：2007~2017年，FDA和EMA分别批准了320个和268个新药，其中分别有181个（57%）和39个（15%）至少符合一个加速审批项目。具有治疗价值评级的267个新药中，84个（31%）被至少1个组织评级为具有高治疗价值。在FDA（45%（69/153）vs 13%（15/114）；P＜0.001）和EMA（67%（18/27）vs 27%（65/240）；P＜0.001）批准的药物中，与非加速审批的药物相比，高比例的加速审批药物评级为具有高治疗价值。独立被FDA评定为具有高治疗价值的药物的加速审批项目，其敏感性和特异性分别为82%（95% CI，72~90）和54%（47~62），EMA分别为25.3%（16.4~36.0）和90.2%（85.0~94.1）。

结论：过去10年，近1/3的FDA和EMA批准的新药被5个独立组织中的至少1个评级为高治疗价值。虽然加速审批药物更可能比非加速审批药物具有较高的评级，但多数被FDA而非EMA加速审批的药物被评级为具有低治疗价值。

（选题审校：徐晓涵 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
BMJ. 2020 Oct 7;371:m3434.
Association between FDA and EMA expedited approval programs and therapeutic value of new medicines: retrospective cohort study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33028575/