艾曲波帕和罗米司亭尚未在治疗慢性免疫性血小板减少症（cITP）的头对头研究中得到比较；然而，间接的治疗比较表明疗效和安全性结果相似，药物被普遍接受为治疗替代方案。那么，在安全有效前提下，2种药物中哪种成本较低呢？2021年10月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项研究给出了答案。

研究目的：在有效性和安全性的前提下，从美国健康计划角度确定哪种治疗方案的成本最小。

方法和设计：在Microsoft Excel中开发了最小成本模型。该模型只纳入了52周期间不同治疗方案的费用，包括药物获取、管理和监测费用。艾曲波帕和罗米司亭的平均给药剂量分别取自长期EXTEND试验和已发表的14项临床试验的Meta分析。
罗米司亭是可注射的，艾曲波帕是口服的，所以只有罗米司亭有使用相关费用。模型假设患者使用25 mg 艾曲波帕片和250 μg小药瓶大小的罗米司亭。通过凑整平均剂量至最接近整小瓶，罗米司亭损耗被计入药品购置费用。监测相关要求是根据美国的处方信息确定的，假设血小板监测频率相等，同时每4周检测一次艾曲波帕相关肝脏功能。该模型可调整到商业、Medicare和Medicaid计划的角度，成本费用包括药品损耗、监测或管理成本。

结果：基础病例采用商业计划视角，艾曲波帕平均剂量为51.5 mg/d，罗米司亭平均剂量为4.20 μg/kg /w。分析发现，每位接受治疗的患者每年的费用差额为64770美元，有利于艾曲波帕。艾曲波帕特有成本的分摊包括药物获取成本123135美元和监测成本705美元。罗米司亭特有成本的分摊包括药品获取成本183234美元，损耗63179美元，管理成本5377美元。根据一个假设的商业计划，有100万名成员和估计有11名接受罗米司亭治疗的cITP患者，将所有患者从罗米司亭转为艾曲波帕的潜在每年节余为712473美元或每名成员每月0.06美元。对于所有计划类型和假设，艾曲波帕仍然是成本较低的选择。敏感性分析发现，该结果对药品定价和损耗投入最为敏感。

结论：由于较低的药物获取成本（包括药物损耗）和管理成本，与罗米司亭相比，使用艾曲波帕治疗cITP的每个患者的净成本较低。

（选题审校：王冠儒 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Manag Care Spec Pharm. 2021 Oct;27(10):1447-1456.
Cost-minimization analysis comparing eltrombopag vs romiplostim for adults with chronic immune thrombocytopenia
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34278835/