2022年6月，发表在《Blood》的一项研究，呈现了III期ADMIRAL临床试验使用吉瑞替尼治疗复发性/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病患者的2年长期随访结果。

背景和目的：III 期ADMIRAL（NCT02421939；研究ID：2215-CL-0301）试验显示，以2:1的比例随机至接受口服 FMS 样酪氨酸激酶3抑制剂吉瑞替尼治疗复发性/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）的患者，总生存期优于随机至挽救化疗（SC）的患者（9.3个月 vs 5.6个月 [HR0.65（95%CI 0.49-0.83）]）。在此，研究人员提供主要分析后ADMIRAL试验2年的随访，探究在这些AML患者中，吉瑞替尼的长期有效性与安全性。

方法和设计：在此次分析时，中位生存随访时间为37.1个月，吉瑞替尼组247例患者中203例患者死亡，挽救化疗组124例患者中97例患者死亡。接受吉瑞替尼治疗的患者中，仍有16例患者仍在治疗。吉瑞替尼组的中位总生存期为9.3个月，挽救化疗组中位总生存期为5.6个月（风险比，0.665; 95%置信区间[CI], 0.518～0.853；双侧P = 0.0013）。2年估计生存率分别为20.6%（95% CI, 15.8～26.0）和14.2%（95% CI, 8.3～21.6）。吉瑞替尼组复合完全缓解后2年累积复发率为75.7%，少数患者在18个月后复发。总体而言，吉瑞替尼组49/247例和挽救化疗组14/124例的生存≥2年。26例接受吉瑞替尼治疗的患者2年后仍健在，且没有复发。这些患者中有18例进行了造血干细胞移植（HSCT），其中16例在HSCT后，重新使用吉瑞替尼作为维持治疗。使用吉瑞替尼1至2年期间的最常见的不良事件为肝转氨酶水平升高，第2年不良事件发生率降低。

结论：持续使用和HSCT后吉瑞替尼维持治疗能够持续缓解，并具有稳定的安全性。 这些结果证实了延长吉瑞替尼治疗是安全的，生存期优于挽救治疗。

（选题审校：郭琦 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2022 Jun 9;139(23):3366-3375.
Follow-up of patients with R/R FLT3-mutation-positive AML treated with gilteritinib in the phase 3 ADMIRAL trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35081255/