伊他替尼单药治疗低风险急性GVHD，效果如何？2023年2月，发表在《Blood》的一项研究，给出答案。

急性移植物抗宿主病（GVHD）的标准初级治疗需要长时间、高剂量的全身性糖皮质激素（SCSs），以延缓免疫系统的重建。使用经验证的临床和生物标志物分期标准，确定一组很可能对SCS产生应答的低风险（LR）GVHD患者。

研究者假设，伊他替尼作为一种选择性JAK1抑制剂，可以在没有SCS的情况下有效治疗LR GVHD。

在一项多中心2期试验（NCT03846479）中，使用伊他替尼200 mg/d持续28天治疗70例LR GVHD患者（应答者可接受第二个28天疗程），并将其结果与140例同期接受SCS治疗的匹配对照患者的结果进行了比较。

更多的患者在7天内对伊他替尼有应答（81% vs 66%，P=0.02），两组在第28天的应答率都很高（89% vs 86%，P=0.67），很少出现症状发作（11% vs 12%，P=0.88）。较少有伊他替尼治疗患者在90天内出现严重感染（27% vs 42%，P=0.04），原因是病毒和真菌感染较少。两组之间≥3级的细胞减少相似，但伊他替尼治疗相关严重白细胞减少症较少（16% vs 31%，P=0.02）。在伊他替尼治疗的患者中，＞10%的患者未发生其他≥3级不良事件。1年时，两组之间的无复发死亡率（4%vs 11%，P=0.21）、复发率（18% vs 21%，P=0.64）、慢性GVHD（28% vs 33%，P=.33）或生存率（88% vs 80%，P=0.11）无显著差异。

伊他替尼单药治疗似乎是LR GVHD SCS治疗的安全有效替代方案，值得进一步研究。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2023 Feb 2;141(5):481-489.
Effective treatment of low-risk acute GVHD with itacitinib monotherapy
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36095841/