在许多人群中，超说明书药物的使用是一种常见的、有时是必要的做法，具有重要的临床、伦理和经济重要性，但也有可能带来潜在的意外伤害或缺乏有效性。没有国际公认的指导方针来帮助决策者应用研究证据来指导超说明书药物的使用。2023年11月，发表在《Pharmacoepidemiol Drug Saf》的一项范围性综述，为优化超说明书药物使用的治疗决策，同时推动临床相关研究，提供了全面的共识推荐。

目的：本研究旨在批判性地评估目前为超说明书使用决策提供信息的证据，并制定共识建议，以改进未来的实践和研究。

方法：研究者开展了一个范围性综述，总结了可用的超说明书使用指南的文献，包括纳入证据的类型、范围和科学严谨性。调查结果为一个国际多学科专家小组使用修改后的Delphi程序制定协商共识推荐提供了依据。目标受众包括临床医生、患者和护理人员、研究人员、监管机构、赞助商、卫生技术评估机构、付款人和政策制定者。

结果：发现了31份已发表的关于超说明书使用治疗决策的指导文件。在20份带有一般建议的指南中，仅有35%详细说明了所需证据的类型和质量，以及评估过程，以就适当使用做出合理、合乎道德的决定。尚没有得到全球认可的指南。为了优化未来的治疗决策，研究者推荐：（1）寻求严格的科学证据；（2）在证据评估和整合方面充分利用各方资源；（3）使用严格的程序来制定关于适当使用的推荐；（4）将超说明书使用与及时进行有临床意义的研究（包括真实世界的证据）联系起来，以快速解决知识差距；以及（5）促进临床决策者、研究人员、监管机构、政策制定者和赞助商之间的伙伴关系，以促进对这些推荐的一致实施和评估。

结论：为了优化超说明书药物使用的治疗决策，同时推动临床相关研究，本研究提供了全面的共识推荐。成功实施需要适当的资金和基础设施支持，以吸引必要的利益相关方并促进相关伙伴关系，这是决策者必须紧急应对的重大挑战。

（选题审校：程吟楚 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2023 Nov;32(11):1200-1222.
Optimizing therapeutic decision-making for off-label medicines use: A scoping review and consensus recommendations for improving practice and research
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37208845/