题目：糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良的全因死亡率和心血管结局（All-Cause Mortality and Cardiovascular Outcomes With Prophylactic Steroid Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy）

目的：本文旨在研究糖皮质激素治疗对杜氏肌营养不良（DMD）患者心肌病和死亡率的影响。

背景：DMD是X染色体连锁疾病，3500个男孩中有1个就患有此病。尽管糖皮质激素可减缓骨骼肌损伤，其对心脏功能和死亡率的影响尚不可知。

方法：我们对使用肾素-血管紧张素-醛固酮系统拮抗剂联合或不联合糖皮质激素治疗的DMD患者进行了一项队列研究。

结果：纳入86例患者，年龄为9.1±3.5岁，并对其进行11.3±4.1的随访。63例接受糖皮质激素治疗的患者中，有7例患者（11%）死亡，相比，未接受糖皮质激素治疗的23例患者中，有10例患者（43%）死亡（P = 0.0010）。接受糖皮质激素治疗的患者5、10和15年随访期的总存活率分别为100%、98.0%和78.6% vs未接受糖皮质激素治疗的患者5、10和15年随访期的总存活率分别为100%、72.1%和27.9%（对数秩和检验 P = 0.0005）。在多变量校正倾向性分析中，糖皮质激素的使用与死亡率降低76%相关（危害比：0.24；95% CI：0.07-0.91；P = 0.0351）。死亡率的减少受到心力衰竭相关死亡减少的影响（0% vs 22%，P = 0.0010）。在多变量分析中，糖皮质激素与新发心肌病下降62%相关（危害比：0.38; 95% CI：0.16-0.90；P = 0.0270）。左心室射血分数年下降率（-0.43% vs -1.09%，P = 0.0101）和短轴缩短率（-0.32% vs -0.65%，P = 0.0025）在接受糖皮质激素治疗的患者中不明显。同样，左心室舒张末期内径的增加程度较小（＋0.47 vs ＋0.92 mm /年，P = 0.0105）。

结论：在DMD患者中，糖皮质激素治疗与全因死亡率显著降低和心肌病进程减慢相关。

（选题审校： 闫盈盈  北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

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