利妥昔单抗（RTX）标识外使用于各种自身免疫疾病，或可缓解甲亢眼病（GO）的病情。2013年11月发表在《J Clin Endocrinol Metab》的一项研究显示，RTX 可使GO患者的突眼和眼能动性状况得到改善

背景：自从采用B-细胞耗竭疗法以来，一直在强调B细胞在自身免疫中的作用。B细胞能自身产生抗体，但也可激活CD4+T细胞和炎症细胞，并且是重要的抗原呈递细胞。很多细胞表面标志物是B细胞耗竭剂直接作用的靶标。

证据采集：在B细胞成熟的所有中间阶段，靶向细胞CD20+细胞清除B淋巴细胞，激活了记忆B细胞，通过消耗直接前体细胞缩短浆细胞寿命。利妥昔单抗（RTX）仅被批准用于治疗非霍奇金淋巴瘤和类风湿关节炎，但还被标识外用于各种自身免疫疾病。RTX应用于甲亢疾病的原理是阻断病理性自身抗体的产生，可能会使甲状腺功能亢进达到缓解。

证据综合：迄今为止，RTX已用于治疗43例活动期甲亢眼病（GO）患者。39名患者（91％）的病情已经转变为非活动期，3名患者病情无改变，1名患者病情加重。已被证实大多数患者的突眼和眼能动性状况可以得到改善。大约三分之一的患者报道了副作用，通常是输液引起的相关反应。RTX似乎不会改变循环性TSH受体抗体，其作用可能是由于阻断了抗-CD20诱导裂解后助B细胞的抗原递呈。

结论：虽然在提出RTX作为这种疾病的新型治疗方法之前，需要对照试验的证据，但是所收集的数据表明，RTX对GO的活动性和严重程度具有显著影响。对照研究也将有助于确定RTX是否将被用于GO活动期的所有患者，还是仅用于那些病情严重的无反应的患者。RTX治疗GO的数据报道表明，在诊断不久后进行B细胞耗竭不仅仅是标准免疫抑制失败时的一种治疗选择。

（选题审校：陈忻 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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