在2014年8月的《Ann Oncol.》杂志中，一篇文章介绍了II期ITMO研究，主要目的是探究RAD001（依维莫司）对前期化疗后进展的胆道癌患者的活性和安全性。其结果为依维莫司的毒性情况良好，且具有抗肿瘤活性。还需要进一步的试验来确立依维莫司在BTC治疗中的作用。

背景：胆道癌（BTC）是一种高致命性疾病，而最好的可用疗法仍未确定。在一些癌症中，雷帕霉素（mTOR）通路的哺乳动物靶点可上调，包括BTC，且临床前证据表明mTOR抑制剂能有效治疗BTC。我们试图评估mTOR抑制剂—依维莫司，对先前化疗后进展的胆道癌患者的活性和耐受性。

患者和方法：这是一个在意大利8个中心进行的一个非盲、单组、II期研究（EUDRACT 2008-007152-94）。尽管进行了化疗，但局部晚期、转移性或复发性BTC患者仍出现进展，这些患者每日口服10 mg的依维莫司，连续28天。两个主要终点指标是疾病控制率（DCR）和客观反应率（ORR）。次要终点是无进展生存（PFS），总生存期（OS）和出现进展的时间（TTP）。

结果：共纳入39名患者。DCR为44.7％，OR为5.1％。1名患者在2个月出现局部反应，且1名患者出现完全响应并持续8个月。平均PFS值（95％置信区间）为3.2个月（1.8～4.0），平均OS为7.7个月（5.5～13.2）。平均TTP为2.0个月（1.7～3.7）。最常见的毒性反应为乏力（43.6％）、血小板减少症（35.9％）、发热（30.8％）和红斑，严重程度主要为轻中度。2名患者因不良事件要求剂量减少。

结论：依维莫司的毒性情况良好，且具有抗肿瘤活性。还需要进一步的试验来确立依维莫司在BTC治疗中的作用。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）