2014年11月的《J Clin Oncol.》杂志中，一篇文章介绍了一项采用白消安和氟达拉滨清髓处理的同种异体骨髓移植后以环磷酰胺单药预防移植物抗宿主疾病的多中心研究。其结果为移植后环磷酰胺联合静脉注射白消安和氟达拉滨清髓处理是安全和有效的。

目的：许多单机构研究结果表明静脉注射白消安和氟达拉滨（IV Bu/Flu）清髓处理联合高剂量、移植后环磷酰胺（PTCy）预防移植物抗宿主疾病（GVHD）的临床安全性和有效性。我们假设在人类白细胞抗原（HLA）匹配的骨髓移植的多机构研究中联合这两个可能有效的方法，可带来较低的严重急性和慢性GVHD率、低毒性和有效的疾病控制。

患者和方法：从3个中心招募了92名具有高风险恶性血液病的成年患者（中位年龄，49岁；范围，21至65岁）（临床试验号NCT00809276）。45名患者接受有亲缘的同种异体移植物，47名接受无亲缘的同种异体移植物。移植物抗宿主疾病预防是在移植后+3和+4日单独使用50 mg/kg/日的环磷酰胺。

结果：2-4级急性、3-4级急性和慢性移植物抗宿主疾病的累积发病率分别是51％、15％和14％。100日和1年的无复发死亡率（NRM）分别是9％和16％。在2.2年的中位随访期内，2年无疾病存活率（DFS）和总存活率（OS）分别是62％和67％。捐赠者的血缘关系不影响无复发死亡率、无疾病存活率或总存活率。移植时完全缓解（CR）且无微小残留病灶证据（MRD）的患者的无疾病存活率（80％）和总存活率（80％）显著优于完全缓解但有微小残留病灶或活动性疾病的患者（DFS，P=0.0005；OS，P=0.019）。

结论：这项多中心研究表明移植后环磷酰胺联合静脉注射白消安和氟达拉滨清髓处理是安全和有效的，并证实移植后环磷酰胺作为来自人类白细胞抗原匹配捐赠者的骨髓移植后急性和慢性移植物抗宿主疾病的单药、短期移植物抗宿主疾病预防的有效性。

（选题审校：张萌萌 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）