肢端肥大症主要是下垂体分泌生长素（GH）的细胞出现增生或产生腺瘤所致，因此会分泌过多的GH。青少年因骨骺未闭形成巨人症；青春期后骨骺已融合则形成肢端肥大症；少数青春期起病至成年后继续发展形成肢端肥大性巨人症。2015年4月发表在《J Clin Endocrinol Metab.》的一项由美国、德国、墨西哥等国科学家进行的研究，探究了口服奥曲肽治疗肢端肥大症的安全性和有效性。

背景：在肢端肥大症患者中进行的III期、多中心、开放标签、剂量滴定、基线控制的研究中，检查新型的口服奥曲肽制剂的有效性和安全性。

方法：我们纳入了155名接受注射用生长抑素受体配体（SRL）治疗≥3个月的完全或部分控制的患者（IGF-1＜1.3×正常值的上限（ULN），2-h综合GH＜2.5ng/mL）。研究对象转为40mg/天的口服奥曲肽胶囊（OOC）治疗，剂量逐步升到60mg/天，然后升至80mg/天来控制IGF-1。随后7个月的核心治疗期间，维持80mg/天的固定剂量，之后根据自愿，延长使用6个月。

结果：151名初始OOC的可评价患者中，65%的患者在核心治疗期的最后都保持应答，并达到了IGF-1＜1.3×ULN和平均综合GH＜2.5ng/mL的首要终点。而在治疗末期（13个月），达到上述疗效的患者比例为62%。该效果是持久的，85%OOC治疗达到初步控制的患者直到13个月时都维持了该应答。当用OOC达到控制时，与基线相比，GH水平降低，并且肢端肥大症相关症状得到改善。完成核心治疗的102名患者中，82%选择进入6个月的延长使用期。26名认为是治疗失败的患者（IGF-1≥1.3×ULN）很早就终止治疗，23名患者因不良反应退出治疗，与已知的奥曲肽或疾病相关的不良反应相一致。

结论：OOC——一种口服治疗肽，在从注射用SRL转为OCC后，达到了控制IGF-1和GH的效果，并将该效果保持到13个月，其安全性特征与上市的SRL相一致。OCC或是一种有效和安全的肢端肥大症单一疗法。

（选题审校：李潇潇 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：肢端肥大症的治疗一直是临床的难点，无论是手术还是药物或者放疗都不太容易达到满意的疗效。临床药物治疗主要以多巴胺激动药、生长素抑素类及生长激素拮抗药为主。国内较常用药物是传统的属于多巴胺激动剂类的溴隐亭为主。奥曲肽属于生长抑素类药物，国内临床常用来治疗消化系统疾病，但国外研究结果证明该药在治疗肢端肥大症具有较好的疗效，甚至开发如本研究所涉及的口服剂型。）