2015年9月，发表于《Blood》的一项随机3期试验比较了美法仑、泼尼松和沙利度胺（MPT-T）与美法仑、泼尼松和来那度胺（MPR-R）对未经治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者的疗效。结果显示，MPT-T和MPR-R之间的总应答率、PFS、总生存期都相似。两种方案的毒性都很常见，但是MPR-R的耐受性更好，MPR-R治疗的患者的生活质量更好。

本3期试验（东部肿瘤合作组（ECOG）E1A06）在初次治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者中比较了美法仑、泼尼松和沙利度胺（MPT-T）和美法仑、泼尼松和来那度胺（MPR-R）治疗的有效性和安全性。试验使用了非劣效性设计，劣效性的定义为MPT-T/MPR-R的无进展生存期（PFS）的风险比（HR）≤0.82。总共纳入了306名患者，中位年龄为75.7岁，中位随访40.7个月。中位治疗时间为12.1个月，46.6%的患者接受中位治疗时间为23.1个月的维持治疗，并且两组无差异。MPT-T组和MPR-R组的中位PFS分别为21个月和18.7个月（HR，0.84；95% CI，0.64~1.09）。总生存期分别为52.6个月（MPT-T）和47.7个月（MPR-R）（P=0.476）。缓解率分别为63.6%（MPT-T）和59.9%（MPR-R）（P=0.557）。≥3级非血液学毒性发生率分别为59.5%（MPT-T）和40.0%（MPR-R）（P=0.001）。MPT-T组和MPR-R组分别有18名和14名患者发生了继发性肿瘤。生活质量分析更倾向于MPR-R疗法（P=0.007）。在未经治疗的老年MM患者中，MPT-T和MPR-R疗法的缓解率、PFS和OS并未表现出统计学上或临床上的差异。然而，治疗末期，MPR-R的生活质量明显改善，并且毒性反应发生率相对较低。

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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