高磷血症家族性肿瘤样钙沉着症（HFTC）和高磷血症骨质增生综合征（HHS）是罕见疾病。最近的数据表明，全身硫代硫酸钠（STS）给药可有效治疗继发于HFTC或HHS的异位性钙化，但是耐受性较差。2016年7月，发表在《J Clin Endocrinol Metab》的一项研究表明，外用STS是一种有前景的治疗方法。

背景：高磷血症家族性肿瘤样钙沉着症（HFTC）和高磷血症骨质增生综合征（HHS）是罕见疾病，特征为高磷血症和异位性钙化或骨干炎的反复发作。在代谢性或炎症性疾病的情况下，最近的数据表明，全身硫代硫酸钠（STS）给药可有效治疗异位性钙化，但是耐受性较差（消化道症状、代谢性酸中毒）。研究团队开发了一种STS的外用制剂来治疗局部异位性钙化，从而限制患者暴露于药物及其不良反应。

目的：旨在描述STS外用制剂治疗的有效性和耐受性。

设计：研究人员进行了一项回顾性研究，收集并分析了外用STS治疗前和治疗后的临床、放射学、和生物学数据。

患者或其他参与者：因继发于HFTC或HHS的异位性钙化入住3家不同医院的3名患者接受了外用STS治疗。

干预：每天使用外用STS治疗。

结果：治疗至少5个月后，观察到了异位性钙化的显著性临床和放射学降低。STS治疗的耐受性较好，没有观察到临床或生物学副反应。

结论：外用STS是治疗继发于HFTC或HHS的异位性钙化的有前景的治疗方法。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27163355

（选题审校：李潇潇 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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