上个世纪60年代，重症肌无力被认为是“第二癌症”。胸腺切除术是重症肌无力治疗的基石，但是没有获益的确凿证据。2016年8月，发表在《N Engl J Med》上的一项研究显示，非胸腺瘤重症肌无力患者中，胸腺切除术可改善3年的临床结局。

背景：胸腺切除术是重症肌无力治疗的基石，但是没有确凿的证据证实其获益。研究者进行了一项多中心随机试验，比较了胸腺切除术联合泼尼松与泼尼松单独使用的疗效。

方法：研究者比较了经胸骨的扩大胸腺切除术联合泼尼松隔日一次治疗与隔日泼尼松隔日一次治疗单独使用的疗效。18~65岁患有广义非胸腺瘤重症肌无力且病程少于5年的患者，如果符合美国重症肌无力基金会临床II~ IV级疾病（在一个从I~ V级的量表上，具有较高的级别表明疾病更严重）并且乙酰胆碱受体抗体的循环浓度偏高，那么就将此患者纳入到本研究中。主要结局指标为3年期间，时间加权平均定量重症肌无力评分（在一个从0~39分的量表上，较高的评分表明疾病更严重）和泼尼松的时间加权平均所需剂量，其中，时间加权平均定量重症肌无力评分通过盲评进行评估。

结果：2006~2012年，在36个地区有126名患者进行了随机分组。3年期间，进行胸腺切除术的患者比泼尼松单独使用的患者具有较低的时间加权平均定量重症肌无力评分（6.15 vs 8.99，P＜0.001）。胸腺切除术组患者泼尼松隔日治疗平均所需剂量也较低（44mg vs 60mg，P＜0.001）。胸腺切除术组比泼尼松单独使用组需要硫唑嘌呤进行免疫抑制（17% vs 48%，P＜0.001）或因重症肌无力加重而住院（9% vs 37%，P＜0.001）的患者数少。发生治疗相关并发症的患者人数在两组间没有显著性差异（P=0.73），但是胸腺切除术组的患者具有较少的与免疫抑制药物相关的并发症（P＜0.001），且发生并发症的危险等级也较低（P=0.003）。

结论：非胸腺瘤重症肌无力患者中，胸腺切除术可改善3年的临床结局。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27509100

（选题审校：应颖秋 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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