最近几十年来，佩吉特氏病患者有显著较高年龄表现症状和不广泛骨骼受累的长期趋势。相似的时间框架内，有更有效的具有较长作用时间的双膦酸盐类药物被开发出来，增加了许多一生只需要一次治疗患者的希望。2017年4月，《J Bone Miner Res.》的研究调查了该病患者中，唑来膦酸治疗的应答持续时间和竞争性死亡率。请看本期多学科讨论组临床药师各抒己见为您梳理本文看点——

研究人员研究了107名患者的队列，这些患者在平均76岁的时候首次接受了静脉唑来膦酸治疗。研究人员连续测量了长达10年的骨转换标志物前胶原-1 NT肽（P1NP）。第9年时，64%的患者表现出唑来膦酸效果的一些减少（定义为治疗后P1NP自最低值增加1倍），但是仅有14%的患者生化复发（定义为P1NP值＞80μg/L）。死亡率远远高于复发率，10年时，超过一半队列患者死亡（P＜0.0001）。

研究人员得出结论：多数佩吉特氏病老年患者中，单次静脉输注唑来膦酸将为他们剩余生命提供疾病抑制。

多学科讨论记实：

虽然该研究提供的数据是观察性的，但它确实传达了一些重要的信息。首先，该研究分析的治疗后进展的患者是现代实践中的典型，很大程度上老年人群的疾病程度有限。第二，该研究的观察时间长达10年，意味着研究人员可以观察到唑来膦酸对骨转换的长期影响，超过RCT随访研究报告的6.5年。第三，研究人员有证据表明，在随访期间死亡率很大。

本研究的局限性包括其观察性质以及近半数受试者既往已经使用双膦酸盐治疗的事实，三分之一的预处理P1NP值在正常范围内。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27808435

（选题审校：门鹏 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）