2017年7月，《Arthritis Rheumatol》发表了一项由英国科学家进行的利妥昔单抗治疗原发性干燥综合征患者疲乏和口干的随机对照试验和成本效果分析。

目的：考察利妥昔单抗——一种抗-B细胞疗法，是否改善原发性干燥综合征（SS）患者疲乏和口干症状。

方法：研究者开展了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，纳入健康经济分析。2011年8月至2014年1月，从英国25个风湿病诊所招募抗Ro阳性的原发性SS、伴症状性疲乏和口干的患者。在第0、2、24和26周，输注包括糖皮质激素的药物前后，患者被中心随机至接受静脉（IV）安慰剂（250ml盐水）或IV利妥昔单抗（250 ml盐水中1000 mg利妥昔单抗）2疗程。主要终点为48周时疲乏或口干降低30%的患者比例，通过视觉模拟评分法测量。其他结局测量包括唾液和泪液流率、生活质量、欧洲抗风湿联盟（EULAR）干燥综合征患者报告指数和EULAR干燥综合征疾病活性指数评分、眼部症状和整体干燥、疼痛、疾病活性全面评估和成本效果。

结果：初步分析共纳入133例患者，这些患者被随机分配至接受安慰剂（n=66）或利妥昔单抗（n=67）。在拥有完整数据的患者中，56例接受安慰剂治疗的患者中的21例和61例接受利妥昔单抗治疗的患者中的24例达到了主要终点。在对缺失的结果进行多重填补后，安慰剂组和利妥昔单抗组的治疗应答率分别为36.8%和39.8%（校正比值比1.13[95% 置信区间0.50～2.55]）。除了非刺激唾液流量，任何结局测量无显著改善。利妥昔单抗组和安慰剂组每位患者的成本平均±SD分别为£10752±264.75和£2672±241.71。利妥昔单抗组总体报告的不良事件（AEs）略多，但严重AEs无差异（每组10例）。

结论：本研究的结果显示，利妥昔单抗对于此类人群既无临床有效性，也无成本效果。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28296257

（选题审校：安雅晶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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