2017年9月，发表在《J Am Coll Cardiol》上的一项12个月、随机、双盲、安慰剂对照、2/3期研究，研究了伊伐布雷定在扩张型心肌病和症状性慢性心衰儿童中的作用。研究结果表明：伊伐布雷定可安全降低慢性心衰和扩张型心肌病儿童的静息心率。且对心率的影响具有差异，强调了调整剂量的重要性。此外伊伐布雷定可改善左心室射血分数，在临床状态和生活质量都表现出了有利的趋势。

背景：心率降低作为治疗目标已经在成人心衰中进行过研究。伊伐布雷定表现出了令人鼓舞的有效性，但是在儿童中还没有进行过研究。目前，儿童慢性心衰的治疗建议主要基于成人慢性心衰的指南。

目的：探讨伊伐布雷定在扩张型心肌病和症状性慢性心衰儿童中的剂量效应关系。主要终点为心率自基线降低≥20%，而不诱导心动过缓或症状。

方法：这是一项具有12个月随访期的随机双盲安慰剂对照2/3期研究。接受稳定心衰治疗的儿童（116人）随机分配到伊伐布雷定或安慰剂的组中。初始滴定期后，调整剂量，从而实现主要终点。研究人员评估了左心室功能（超声心动图）、临床状态（纽约心脏协会功能分级或Ross分级）、N末端B型钠尿肽原、生活质量（QOL）。

结果：服用不同剂量伊伐布雷定的73名儿童中，有51人（70%）实现了主要终点，服用安慰剂的41名儿童中有5人实现（12%）（比值比，17.24；P＜0.0001）。基线和12个月间，伊伐布雷定治疗者比安慰剂治疗者的左心室射血分数增加更多（13.5% vs 6.9%；P=0.024）。12个月时，伊伐布雷定组比安慰剂组的纽约心脏协会功能分级或Ross分级改善更多（38% vs 25%；P=0.24）。与安慰剂相比，伊伐布雷定呈现了QOL改善趋势（P=0.053）。两组N末端B型钠尿肽原水平降低相似。两组不良事件发生率相似。

结论：伊伐布雷定可安全降低慢性心衰和扩张型心肌病儿童的静息心率。伊伐布雷定对心率的影响是可变的，强调了调整剂量的重要性。伊伐布雷定可改善左心室射血分数，并且临床状态和QOL表现出了有利的趋势。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28859790

（选题审校：闫盈盈 编辑：王立群）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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