2018年2月，发表于《Rheumatology (Oxford)》上的一项研究，考察了在随机对照试验（RCTs）和观察性研究中接受治疗的类风湿关节炎（RA）患者，药物在改善治疗效果的特征上是否具有差异。

目的：旨在调查入组到RCTs和观察性研究的RA患者是否在改善治疗效果的特征上具有差异，造成疗效-有效性的差距。

方法：研究者进行了系统的文献回顾，鉴别出接受利妥昔单抗、托珠单抗或依那西普治疗的RA患者的RCTs和观察性研究。研究者提取了基线特征，比较了RCTs（使用固定效应Meta分析）和观察性研究（使用随机效应Meta分析）的数据。研究者也评估了基线特征是否随着时间而改变。

结果：与入组到RCTs中的患者相比，观察性研究中的患者平均大3.0岁（P＜0.001），RA病程长3.1年（P＜0.001），既往服用的改善病情类药物多1.6个（P=0.001），具有较低的DAS-28评分（差异，-0.6；P＜0.001）。CRP和ESR水平在RCTs中稍高。HAQ残疾指数（HAQ-DI）评分在RCTs中稍低。纳入的女性或RF阳性率百分比无差异。随着时间，研究者发现RCTs和注册的患者中，DAS-28都显著降低-0.08，HAQ-DI显著降低-0.04。此外，RCTs患者的ESR和CRP随着时间降低，而观察性研究患者并非如此。

结论：RCTs和注册的RA患者特征具有很大的系统性差异。RCTs中观察到的疗效可能并不反映真实世界的有效性。

（选题审校：安雅晶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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