2019年6月，美国学者发表在《Pharmacotherapy》的随机BAART临床试验结果，调查了自闭症谱系障碍的药物治疗。

本试验——阿立哌唑和利培酮治疗自闭症中的生物标志物（Biomarkers in Autism of Aripiprazole and Risperidone Treatment，BAART）的目的为，通过评估有效性、耐受性和安全性的预测因素，为自闭症患者选择和监测初始药物治疗的循证方法提供支持和指南。

这项随机、双盲、平行组研究在3个学术医疗中心和1个单私人儿科诊所进行。

80名自闭症儿童或青少年（年龄6~17岁）入组，61人随机分配到研究药物组。这些患者中，51人完成了10周的试验，31人完成了可选的12周设盲延长期。所有患者都接受2周的安慰剂治疗，之后随机分配到阿立哌唑（31人）或利培酮（30人）的组中，共治疗10周。16名安慰剂应答者（20%）排除在进一步分析外。药物剂量遵循美国食品和药物管理局（FDA）的标签，允许每周剂量调整，直到4周；然后患者维持固定剂量共6周。每周或每2周记录安全性、身体和心理评估。

基线时，阿立哌唑和利培酮组的疾病严重程度无显著差异。1周后，所有患者的异常行为检查表-易怒子量表都显著改善，并在剩下的9周和延长期维持。在每个评估阶段，利培酮组的改善最大，并且在3和6周时，统计学显著性好于阿立哌唑组（P＜0.05）。剂量调整期，未发生剂量限制性不良事件。4周（0.62 vs 1.38kg，P=0.033）和10周（1.61 vs 3.31kg，P＜0.001）时，阿立哌唑组平均增重显著少于利培酮组，但是完成3个月延长期的31名患者，该差异变为非显著（4.36 vs 5.55kg，P=0.26）。

自闭症谱系障碍患者的药物治疗带来1周内行为改善，并持续了至少22周。初始时，利培酮比阿立哌唑具有更高程度的增重，但是该差异在试验结束时变为非显著。本试验支持了既往其他试验中，药物在自闭症谱系障碍患者中的有效性和安全性结果，并扩展了选择FDA批准的自闭症谱系障碍初始治疗药物的循证支持。

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31063671

（选题审校：门鹏 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）