2020年1月，美国学者发表在《Ann Intern Med》的美国医师协会临床实践指南的证据报告，评估了男性睾酮替代治疗的安全性和有效性。

背景：过去20年，成年男性的睾酮替代治疗率在美国增加。

目的：旨在评估无性腺机能减退的潜在器质性原因的男性进行睾酮替代治疗的获益和危害。

数据来源：对多个电子数据库（1980年1月~2019年5月）和系统评价的参考文献列表进行了英语检索。

研究选择：持续时间至少6个月的38项随机对照试验（RCT），这些RCT评估了经皮或肌肉注射睾酮替代治疗vs安慰剂或不治疗，并报告了预先设定的以患者为中心的结局。20项长期观察性研究、美国食品和药物管理局（FDA）审查数据、报告危害信息的产品标签。

数据采集：单一调查者采集的数据由2个调查者第二次进行确证，并评估了偏倚风险，通过共识确定证据确定性。

数据合成：研究多数纳入了老年男性，这些男性的年龄、症状和睾酮适应症标准具有差异。睾酮替代治疗改善了低睾酮水平男性的性功能和生活质量，但效应大小为低（低至中等确定性证据）。睾酮替代治疗对生理功能、抑郁症状、能量与活力、认知功能具有很少至无影响。试验中报告的危害证据对于多数危害结局不充分或低确定性。无试验具有评估心血管事件或前列腺癌的效力，试验经常将具有这些疾病风险增加的男性排除在外。观察性研究受到适应症和禁忌症混杂因素的限制。

局限性：很少有试验的持续时间超过1年，经常未明确或报告最小重要结局差异，RCT评估重要危害的效力不足，18~50岁的男性数据很少，低睾酮的定义具有差异，研究的入组标准具有差异。

结论：无明确可造成性腺机能减退的医学条件的低睾酮水平的老年男性中，睾酮替代治疗可小幅改善性功能和生活质量，但是对其他老龄化的常见症状获益很小或无获益。长期有效性和安全性未知。

（选题审校：门鹏 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Ann Intern Med 2020 Jan 7[Online ahead of print]
Efficacy and Safety of Testosterone Treatment in Men: An Evidence Report for a Clinical Practice Guideline by the American College of Physicians
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31905375