急性早幼粒细胞白血病 (APL) 是急性髓系白血病的一种亚型，在儿科人群中相对较少见。目前，尚不清楚砷联合全反式维甲酸（ATRA）对儿童APL是否有效。2021年6月，《J Clin Oncol》的一项研究，对此进行了考察。

背景：砷联合ATRA是成年APL的标准治疗。但是，该疗法在儿童APL患者中的安全性和有效性尚未在基于较大样本量的研究中进行过报道。

方法：研究人员在中国的38家医院进行了一项多中心试验。根据基线白细胞计数和FLT2-ITD突变，将新确诊为APL的患者分为为2个风险组。标准风险组给予ATRA联合三氧化二砷或口服砷而不联合化疗，而高风险组给予ATRA、三氧化二砷或口服砷联合减量蒽环类药物。主要终点指标为2年时的无事件生存率和总生存率。

结果：研究人员纳入了193名APL患者。中位随访28.9个月后，标准风险组和高风险组的2年总生存率分别为99%（95% CI，97~100）和95%（90~100）（P=0.088）。标准风险组和高风险组2年无事件生存率分别为97%（93~100）和90%（83~96）（P=0.252）。砷的血浆水平在治疗后显著性升高，治疗期间稳定有效水平范围为42.9~63.2ng/mL。此外，治疗结束时，血浆、尿液、头发、指甲砷含量迅速降低至正常。

结论：砷联合ATRA在APL儿童患者中是有效和安全的，但仍然需要长期随访。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Clin Oncol. 2021 Jun 2;JCO2003096.
Arsenic Combined With All-Trans Retinoic Acid for Pediatric Acute Promyelocytic Leukemia: Report From the CCLG-APL2016 Protocol Study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34077242