慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）是一种危及生命的疾病，其特征是由于未溶解的有组织血栓导致肺动脉阻塞，如果不进行治疗，会导致肺动脉高压恶化、右心衰和死亡。2022年7月，日本学者发表在《Eur Respir J》的一项研究，考察了司来帕格治疗CTEPH的效果。

背景：不能手术的CTEPH的治疗选择仍然有限。司来帕格是一种口服选择性IP前列环素受体激动剂，获批用于肺动脉高压的治疗，是CTEPH的潜在治疗选择。

方法：在这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究中，78名日本不可手术的CTEPH患者或肺动脉内膜切除术和/或球囊肺血管成形术后持续/复发肺动脉高压患者，随机分配至安慰剂或司来帕格组。首要终点为肺血管阻力（PVR）自基线到20周时的变化。次要终点为其他血流动力学参数的变化：6分步行距离（6MWD）、Borg呼吸困难量表评分、世界卫生组织（WHO）功能分类、EuroQol 5五维五级工具和N-末端脑钠肽原。

结果：司来帕格组和安慰剂组PVR的改变分别为-98.2±111.3dyn•s•cm-5和-4.6±163.6dyn•s•cm-5（平均差，-93.5；95% CI，-156.8~-30.3；P=0.006）。心脏指数（P<0.001）和Borg呼吸困难量表评分（P=0.036）也比安慰剂显著改善。6MWD和WHO功能分类未显著改善。司来帕格组常见的不良事件一般相当于前列环素类似物给药后所观察到的。

结论：司来帕格可显著改善CTEPH患者的PVR和其他血流动力学变量，但运动能力仍然未变。需要进一步的大样本调查以证实司来帕格在CTEPH中的作用。

（选题审校：闫盈盈 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Eur Respir J. 2022 Jul 7;60(1):2101694
Selexipag for the treatment of chronic thromboembolic pulmonary hypertension
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34824052/