他法米迪是一种选择性转甲状腺素稳定剂，可防止四聚体解离和淀粉样蛋白生成。2022年7月，奥地利学者发表在《Circ Heart Fail》的一项研究，考察了他法米迪和最佳背景治疗对经甲状腺素淀粉样心肌病患者体力状态的影响。

背景：在转甲状腺素淀粉样心肌病患者中，他法米迪已经表现出与安慰剂相比可延缓6分步行距离的下降。该研究旨在确定他法米迪和最佳背景治疗对心肺运动测试（CPET）测量的功能能力的影响。

方法：78名连续患者纳入到研究中。患者在基线进行CPET，结局定义为死亡或心衰住院，从30个月的随访中获取。54名患者在9±3个月完成随访CPET（范围，4~16个月）。随访时VO2峰值的改善定义为∆峰值VO2≥1.0mL/kg/min，稳定峰值VO2定义为0≤∆峰值VO2<1.0mL/kg/min，峰值VO2下降定义为∆峰值VO2<0mL/kg/min。

结果：基线峰值VO2>14mL/kg/min以及分钟通气/二氧化碳产生斜率≤34与死亡或心衰住院风险较低相关（P分别为0.002和0.007）。54名患者中，接受他法米迪和进行重复CPET的患者，在随访期观察到体力状态的改善（P=0.002）。当对治疗前和治疗后参数进行比较时，29人（54%）峰值VO2预测百分比增加（P<0.0001），峰值VO2改善（P<0.0001），随访期体力状态更好（P<0.0001）。峰值VO2稳定或改善的患者在基线具有较不晚期的心脏病（P=0.046）。

结论：结果证实，接受他法米迪、基线时疾病较不晚期的患者中，基线峰值VO2和基线分钟通气/二氧化碳产生斜率可预测结局，改善CPET测量的体力状态，强调了早期诊断的重要性。

（选题审校：田盼辉 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Circ Heart Fail. 2022 Jul;15(7):e008381
Impact of Tafamidis and Optimal Background Treatment on Physical Performance in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35766028/