目前，还尚无研究比较阿扎胞苷（AZA）5天方案和7天标准方案在低风险骨髓增生异常综合征（LRMDS）患者中的疗效。2022年10月，发表在《Cancer》的一项研究显示，5天AZA与7天方案的有效性相似，但7天方案的细胞遗传学应答率显著更高。

背景：低剂量AZA方案（主要是5天AZA），已经用于LRMDS，但尚未将其与标准的7天不间断给药方案进行直接比较。

方法：这项2期、多中心、随机试验，于2012年3月~2020年8月将55名成年LRMDS患者（国际预后评分系统：低和中-1风险）随机分配至5天（26人）或7天（29人）AZA组。因患者入组缓慢，该试验提前停止。首要终点为5天vs 7天方案的总应答率（ORR）。

结果：患者中位年龄59岁，多数（81.8%）为IPSS中-1风险。两组中位周期数均为6。ITT子集（53人）中，5天组和7天组的ORR分别为48.0%和39.3%，血液学改善率分别为44.0%和39.3%，不依赖输注红细胞的患者比例分别为35.3%和40.0%，上述结果在两组间无显著性差异。7天组细胞遗传学应答率显著更高（8.3% vs 53.8%；P=0.027）。两组生存和不良事件相似，但5天组胃肠道毒性、≥3级血小板减少症、发热性中性粒细胞减少症较少。

结论：在LRMDS中，5天AZA与7天方案在总应答率和其他结局上相似，但7天组的细胞遗传学应答率显著更高。

简明摘要：阿扎胞苷（75mg/m²/天，连续7使用天，28天一周期）在高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中表现出生存获益。虽然阿扎胞苷在LRMDS患者中的研究较少，但对于此类患者，其仍然普遍被认为是一种可行的选择。

（选题审校：吴紫阳 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Cancer. 2022 Oct 8
Five-day versus 7-day treatment regimen with azacitidine in lower risk myelodysplastic syndrome: A phase 2, multicenter, randomized trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36208097/