恩格列净虽然改善了射血分数保留心衰（HFpEF）患者的结局，但因该疗法昂贵，有必要了解其在HFpEF中的成本效果。2022年12月，发表在《JAMA Internal Medicine》的一项研究显示，与标准治疗相比，恩格列净在HFpEF中具有较低的经济学价值。

重要性：在射血分数保留的慢性心衰患者中开展的恩格列净结局试验（EMPEROR-Preserved）中，与安慰剂相比，恩格列净可显著减少心衰住院，并改善患者报告的健康状态。恩格列净在HFpEF患者中的长期成本效果仍然未知。

目的：旨在评估恩格列净在HFpEF患者中的成本效果。

设计、地点和参与者：该成本效果分析在2021年10月~2022年4月进行，包括马尔科夫模型，该模型使用的数据来自于EMPEROR-保留和发表文献中的治疗有效性、事件概率、利用率的估计值。从全国调查和物价数据集中得到成本。根据心衰-特定生活质量指标估算生活质量。基于是否对心血管死亡率有治疗效果进行了两项分析。基于糖尿病状态、射血分数、因心衰导致的健康状态受损进行亚组分析。模型再现了在ENPEROR-Preserved随访超过26个月时观察到恩格列净的事件发生率和风险的降低；未来的预测将拓展至患者的终身。

暴露：恩格列净或标准治疗。

主要结局和测量指标：心衰住院、生命年、质量调整生命年（QALY）、终身成本、终身增量成本效果比。

结果：分析总共纳入5988名患者，平均72岁，纽约心脏协会心功能分级为II~IV级心衰，左心射血分数高于40%。按照联邦供应计划每月327美元的价格，与标准治疗相比，恩格列净产生0.06个额外QALY和26257美元的增量成本，每QALY的成本增加437442美元。增量成本包括29586美元的总药物成本和因心衰住院减少节省的3329美元。各亚组的成本效果相似。结果对恩格列净的月成本、生活质量获益和死亡率的影响最为敏感。如果价格降低到每月153美元，增加0.02的效用，或心血管死亡率降低8%，那么将使恩格列净为180000美元/QALY，即中等价值的阈值。使用医疗保险D部分每月定价折扣后为375美元和折扣前511美元，那么恩格列净获得每QALY将保持在509636美元和710825美元的低值。成本效果评估对心衰住院频率和无效率的变化具有稳健性。

结论和意义：该经济学评价中，基于当前的成本效果标准，与标准治疗相比，恩格列净在HFpEF中具有较低的经济学价值，很大一部分原因是缺乏对死亡率的有效性，和对生活质量的微小获益。

（选题审校：何娜 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
JAMA Intern Med. 2022;182(12):1278-1288.
Cost-Effectiveness of Empagliflozin in Patients With Heart Failure and Preserved Ejection Fraction
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36342696/