转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CA）属浸润性心肌病变，是转甲状腺素蛋白(TTR)在心肌间质沉积所致，临床主要表现为心衰和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。2023年8月，发表在《Eur Heart J》的一项研究，调查了ATTR-CA患者的常规心衰药物的处方模式、剂量、停药率以及与预后的相关性。

目的：本研究旨在评估ATTR-CA患者的常规心衰药物的处方模式、剂量、停药率以及与预后的相关性。

方法和结果：回顾性分析发现，在2000年至2022年期间，国家淀粉样变性中心连续诊断的所有ATTR-CA患者共有2371例。心脏表型更严重的患者的心衰药物处方更多，包括55.4%的β-受体阻滞剂、57.4%的血管紧张素转换酶抑制剂（ACEIs）/血管紧张素II受体阻滞剂（ARBs）和39.0%的盐皮质激素受体拮抗剂（MRAs）。中位随访27.8个月（IQR，10.6~51.3）期间，21.7%的患者停用了β受体阻滞剂，32.9%的患者停用ACEI/ARBs。相反，只有7.5%的患者停用MRAs。倾向得分匹配分析证实，在总体人群（HR，0.77（95% CI，0.66~0.89），P<0.001）和左心室射血分数（LVEF）>40%的事先指定的患者亚组（HR，0.75（0.63~0.90），P=0.002）中，MRA治疗与死亡风险降低独立相关；在LVEF≤40%的事先指定的亚组患者中，低剂量β-受体阻滞剂与死亡风险的降低独立相关（HR，0.61（0.45~0.83），P=0.002）。而是否使用ACEI/ARBs治疗与死亡风险降低无显著相关性。

结论：传统心衰药物目前在ATTR-CA中并没有被广泛使用，接受药物治疗的患者患有更严重的心脏病。β-受体阻滞剂和ACEI/ARB被经常停用，但低剂量β-受体阻滞剂与LVEF≤40%的患者的死亡风险降低相关。相反，MRAs很少被停用，并且与总体人群死亡风险的降低相关；但这些结果需要在前瞻性随机对照研究中予以证实。

（选题审校：郭琦 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：ATTR-CA是一种罕见的、致死性疾病，但由于最终进展为心衰而极易延误诊治。临床应提高对ATTR-CA的鉴别诊断能力，除使用传统心衰治疗药物外，积极对因治疗。）

参考资料：
Eur Heart J. 2023 Aug 14;44(31):2893-2907
Conventional heart failure therapy in cardiac ATTR amyloidosis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37216684/