关于预测IIIb期AL型淀粉样变性患者治疗应答和生存结局的基线因素的数据有限。2023年10月，发表在《Blood Adv》的一项研究对此进行了补充。

早期血液学和心脏应答可以延长生存期，但这些结局的预测因素尚待阐明。本研究报告了142例新诊断的IIIb期AL型淀粉样变性患者。中位随访时间60个月，中位总生存期（OS）为9个月。与OS较短相关的独立基线因素为症状发作至诊断＞6个月（风险比[HR]，1.94；P=0.003）；骨髓浆细胞增多≥10%（HR，1.98；P=0.01）；肌钙蛋白I＞0.635 ng/mL（HR，1.62；P=0.04）；纽约心脏协会III级或IV级（HR，1.67；P=0.04）；6分钟步行测试距离＜200 m（HR，1.85；P=0.01）。早期血液学（1个月内）和心脏学（3个月以内）应答与较长的生存期显著相关。在一项为期1个月的里程碑式分析中，血液学参数非常好的部分应答、部分应答和无应答的患者的中位OS分别为47、25和5个月（P＜0.0001）。3个月时有心脏应答的患者OS明显更长（47 vs 11个月；P＜0.0001）。在多变量建模中，硼替佐米的使用与早期血液学和心脏应答以及较长的OS相关。症状发作至诊断持续时间＞6个月，受累和未受累游离轻链之间的差异＞350 mg/L与早期心脏应答的比值较低独立相关。本研究确定了预测晚期心脏AL型淀粉样变性患者治疗结局和生存期的因素。

（选题审校：郭琦 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：AL型淀粉样变性为一种罕见病，是由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于组织器官，造成组织结构破坏、器官功能障碍并进行性进展的疾病，主要与克隆性浆细胞异常增殖有关，少部分与淋巴细胞增殖性疾病有关。《系统性轻链型淀粉样变性诊断和治疗指南（2021年修订）》）

参考资料：
Blood Adv. 2023 Oct 24;7(20):6080-6091
Predictors of treatment response and survival outcomes in patients with advanced cardiac AL amyloidosis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37581513/