2013年11月发表在《J Clin Oncol》的一项开放标签的III期临床试验对舒尼替尼治疗肝癌是否优于或等效于索拉非尼进行了评估，结果发现，对总生存期（OS）而言，舒尼替尼劣于索拉非尼，且对于丙肝患者来说，接受索拉非尼的OS较好。

目的：本研究为一项旨在评估舒尼替尼治疗肝癌是否优于或等效于索拉非尼的开放标签的III期临床试验。

患者与方法：研究中将患者进行分层并随机分配至接受舒尼替尼37.5 mg每日一次或索拉非尼400 mg每日两次。主要终点是总生存期（OS）。

结果：该试验因无法带来获益及安全性问题而早期终止。研究中的1074例患者被随机分配至舒尼替尼组（n=530）和索拉非尼组（n=544）。舒尼替尼组和索拉非尼组的中位OS分别为7.9 vs10.2个月（风险比[HR]，1.30；单向，P =0.9990；双向P =0.0014）；中位无进展生存期（PFS，3.6 V 3.0个月，HR，1.13；单向，P = 0.8785；双向P = 0.2286）和疾病进展时间（TTP；4.1 v3.8个月，HR，1.13；单向P = 0.8312，双向P = 0.3082）两组相当。亚洲（7.7V 8.8个月，HR，1.21；单向P = 0.9829）和B型肝炎病毒感染患者（7.6 V 8.0个月，HR，1.10；单向P = 0.8286）的中位OS在两组间类似，但在舒尼替尼组丙型肝炎病毒感染者的中位OS（9.2 V17.6个月；HR，1.52；单向，P = 0.9835）较短。舒尼替尼与索拉非尼相比严重不良事件（AE）的发生率更高。舒尼替尼组常见的3/4级不良反应为血小板减少症（29.7％）和中性粒细胞减少（25.7％）；索拉非尼组则为手足综合征（21.2％）。由于不良事件而停药的发生率相似（舒尼替尼 13.3％，索拉非尼 12.7％）。

结论：舒尼替尼对于患者OS的影响并不优于或等同于索拉非尼，而是显著劣于索拉非尼。在亚洲和乙肝病毒感染患者中两组的OS相当。接受索拉非尼的丙型肝炎病毒感染者的OS较舒尼替尼更好。研究中发现的舒尼替尼相关的治疗毒性更频发且更严重。

（选题审校：张萌萌 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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