由于原发性胆汁性肝硬化（PBC）病史的缓慢性，1年时进行治疗效果的评估未必是最理想的。2013年12月发表在《Aliment Pharmacol Ther.》的一项研究显示，1年时的生化指标可以反映疾病的严重程度，但是不能反映UDCA治疗效果。

背景：对于原发性胆汁性肝硬化（PBC），1年时的生化指标被认为可作为对熊去氧胆酸（UDCA）应答的指标。但是，由于PBC病史的缓慢性，在1年时进行治疗效果的评估未必是最理想的，尤其在疾病的早期。

目的：旨在确定1年时生化指标的评估是否是UDCA在早期PBC治疗中的可靠指标。

方法：我们前瞻性的收集了215名（129人未治疗，86人UDCA治疗）早期PBC（正常基线胆红素/白蛋白）患者的数据，并进行中位数为8年的随访（波动范围：1~29.1年）。我们评估了UDCA治疗组和未治疗组的巴塞罗那、巴黎-I、巴黎-II和多伦多定义的一年达标率及较差结局的预测相关性（死亡、移植、肝硬化并发症）。我们通过多变量分析鉴别了达到每个UDCA疗效定义的独立相关性。

结果：在与治疗效果相一致的1年生化指标达标率上，未治疗患者与UDCA治疗患者表现出了相似的达标率（巴塞罗那：36.4%；巴黎-I：66.7%；巴黎-II：40.3%）。根据定义，基线谷丙转氨酶≤3×正常上限（ULN）（比值比：4.80~35.90）、谷草转氨酶≤2×ULN（比值比：5.63~9.34）和早期组织学分期（比值比：3.67~3.87）为达标的强烈预测因素。UDCA治疗能够达到巴塞罗那（比值比，2.16）和巴黎-II（比值比，2.84）的标准，但是不能达到巴黎-I标准，并且当除外晚期组织学病例时，也不能达到多伦多标准。巴黎-I标准为未治疗患者长期结局的显著性预测因素（风险比，2.83）。

结论：在早期PBC中，1年时的生化指标可以反映疾病的严重程度，但是不能反映UDCA治疗效果。

（选题审校：李灿 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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