多囊肾病（ADPKD）可导致肾功能衰竭。2014年4月，发表在《Nephrology (Carlton).》的一项荟萃分析显示，生长抑素类似物和血管加压素受体拮抗剂能减慢双肾体积 (TKV)的增加。

目的：常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）是一种可导致肾功能衰竭的单基因疾病。我们的目的是进行关于干预措施的随机试验的荟萃分析，假设这些干预可减缓ADPKD患者的双肾体积(TKV)和肾功能的进展。

方法：对相关试验进行鉴定，结果为TKV的改变、总包囊体积（TCV）、肾功能和不良事件。使用随机效应进行荟萃分析，使用具有95%可信区间（CI）的平均差和风险率来表达结果。

结果：纳入11项试验（2262名患者）。与安慰剂相比，靶向雷帕霉素复合物1（TORC1）的抑制剂（5个试验，n=619），TKV（P=0.21）、TCV（P=0.06）或eGFR（P=0.22）无显著变化。生长抑素类似物（3个试验，n=157）能使TKV减少9%（95% CI 10.33−7.58%），但不会改变eGFR。使用血管加压素受体拮抗剂（n=1455）3年后，TKV的增长减弱，为 3%/年（95% CI 3.48−2.52），且肾功能下降的情况有所减缓。1项关于二十碳五烯酸（EPA）的试验（n=41）没有改变TKV（P=0.9）或肾脏功能障碍（P=0.78）的进展。所有试验的干预组的不良事件明显比安慰剂组严重。

结论：这些数据表明，生长抑素类似物和血管加压素受体拮抗剂能减缓TKV的增加。TORC1抑制剂对TKV中立性效应可能真实存在，可能与由于研究人群、药物疗效和随访持续时间的异质性有关。以后，还需要长期的使用新的生物标记物或有更好耐受性药物的设计良好的效果更明显稳定的试验来进一步证实。

（选题审校：聂小燕 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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