原发性胆汁性肝硬化（PBC）将逐步演变为肝硬化和肝功能衰竭，PBC一直是临床治疗的难题之一。2014年5月，发表在《Clin Gastroenterol Hepato》的一项研究显示，对于大多数严重界面性肝炎患者对UDCA单药本身不会产生较好应答；这些患者需要额外的免疫抑制治疗。

背景与目的：对于具有自身免疫性肝炎（AIH）特点的原发性胆汁性肝硬化（PBC）患者，单独使用熊去氧胆酸（UDCA）或联合免疫抑制进行治疗仍有争议。人们很少知道与治疗的初始反应或结果相关的因素。我们进行了关于PBC-AIH患者的治疗策略和与治疗结局相关因素的回顾性分析。

方法：我们对5个国家7个中心的88名根据巴黎标准诊断为PBC-AIH的患者的数据进行分析。一线治疗包括单独使用UDCA（n=30）或UDCA和免疫抑制联合使用（n=58）。

结果：在仅使用UDCA作为一线治疗的患者中，37%的患者对治疗无应答。严重的界面性肝炎与治疗无应答独立相关（P=0.024；比值比，0.05；95%置信区间，0.004～0.68）。在之前未进行治疗或对UDCA无应答的患者中，UDCA和免疫抑制剂联合使用对73%的患者有效。晚期纤维化的出现与UDCA和免疫抑制剂联合使用的治疗无应答相关（P=0.003；比值比，0.13；95%置信区间，0.03～0.48）。二线免疫抑制剂（环孢霉素、他克莫司和吗替麦考酚酯）使54%对最初免疫抑制无应答的患者出现生化缓解。4名PBC-AIH患者进行肝移植。5名患者在随访期死亡（3名死于肝脏相关原因）。

结论：在PBC-AIH患者的大型队列的回顾性研究中，大多数严重界面性肝炎患者对UDCA单药本身不会产生生化应答；这些患者需要额外的免疫抑制治疗。二线免疫抑制药物能有效控制对传统免疫抑制药物无响应的患者的疾病活动性。

（选题审校：闫盈盈 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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