2014年6月，发表于《J Clin Oncol.》的一篇文章研究了加速使用基于顺铂的新辅助化疗方案治疗肌层浸润性膀胱癌的安全性和有效性。结果显示，甲氨喋呤、长春花碱、阿霉素和顺铂加速使用的新辅助化疗方案能被很好地耐受。

题目：加快的甲氨喋呤、长春花碱、阿霉素和顺铂是肌层浸润性膀胱癌的安全的、有效的和有效率的新辅助治疗：一项多中心II期研究及应答和毒性的分子关联的结果

目的：基于顺铂的新辅助化疗是肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的标准治疗方案；但是，由于毒性反应发生和膀胱切除术的延迟，临床实践中很少采用。我们假设甲氨喋呤、长春花碱、阿霉素和顺铂加速使用（AMVAC）3个周期的新辅助治疗将是安全的，能缩短患者进行手术的时间，并同历史对照产生相似的病理学完全应答（pT0）率。

患者和方法：符合要求的cT2-T4a和N0-N1肌层浸润性膀胱癌患者，接受3个周期的AMVAC及聚乙二醇化非格司亭，随后进行根除性膀胱切除术和淋巴结清除术。主要终点指标是pT0发生率。与应答和毒性相关的端粒长度（TL）和p53突变状态。

结果：一共招募了44名患者；60%患有III至IV期疾病；中位年龄是64岁。对40名患者进行应答评估，15名（38%；95%CI，23%至53%）在膀胱切除术时达到pT0，符合研究的主要终点。另外6名患者（14%）降级至非肌层浸润性疾病。大多数（82%）仅出现1级至2级的治疗相关毒性。没有3级或4级肾毒性，且没有治疗相关性死亡。1名患者发展至转移，因此没有进行膀胱切除术；所有其他患者（n=43）在最后一次化疗给药后8周内进行膀胱切除术。从化疗开始至膀胱切除术的中位时间是9.7周。端粒长度和p53突变不能预测应答或毒性。

结论：AMVAC能被很好地耐受，并且6周治疗同标准12周方案相比，具有相似的pT0发生率。进一步地分析正在进行，以确定是否肿瘤样本中的分子变化能预测患者对化疗的应答。

（选题审校：张萌萌 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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